Cyclo治疗公司，前身为CTD控股公司，是一家开发环糊精基产品用于治疗疾病的生物技术公司，该公司近日宣布，已完成1期试验的患者招募工作，该试验旨在评估静脉注射Trappsol® Cyclo™治疗C型尼曼-皮克病(Niemann-Pick Disease Type C ，NPC)患者的安全性和耐受性。

“最后一名患者的加入对我们公司以及NPC患者社群来说都是一个重要的里程碑，”董事长兼首席执行官N. Scott Fine说，“这是完成Trappsol®Cyclo™治疗NPC开发与登记策略最重要的一步， NPC是一种给患者及其家属带来巨大痛苦的疾病。我们很高兴能与我们的支持者和利益相关者分享这一消息。”

C型尼曼-皮克病是一种罕见致命性遗传疾病，全球每10万新生儿中就有一人患有该病。由于NPC蛋白（负责细胞中胆固醇运输）的缺陷，而影响到身体中的每一个细胞。NPC会导致大脑、肝脏、脾脏、肺和其他器官出现症状。美国没有获批准的用于NPC的药物治疗方法，欧洲也只有一种获得批准的治疗方法。

 “我们感谢所有已经或正在参加这项试验的患者及护理人员，这些家庭付出了大量时间与精力来参与这项实验，” 首席科学官兼医学事务高级副总裁Sharon Hrynkow博士说，“我们也非常感谢奥克兰Benioff儿童医院的研究小组，特别是两位首席研究员Caroline Hastings博士和Benny Liu博士，感谢他们支持该药开发所做的和将要做的一切。”

研究中最后一位招募患者的数据预计将于2020年2月公布。Cyclo治疗公司将公开研究结果并进行数据分析。此次研究数据结合即将完成欧盟-以色列招募的1/2期研究(ClinicalTrials.gov NCT02912793)数据，将用于公司的上市登记申请。

关于此次临床试验：

此次研究共招募12名患者，所有的患者均招募自美国UCSF奥克兰贝尼奥夫儿童医院这同一个地点，并由两位首席研究者Caroline Hastings博士和Benny Liu博士领导。这项研究是一项随机、双盲的，对18岁及以上NPC患者进行静脉注射Trappsol® Cyclo™的研究。参试者接受7次剂量为1500mg/kg或2500mg/kg的药物，并用NPC严重程度评分工具以及其他测试来评估不良事件、给药后胆固醇代谢的标记物和症状的变化情况。

该公司已经报告了这项研究的初步数据，这些数据表明：该药物具有良好的安全性；给药与清除细胞中胆固醇之间的时间链接；静脉给药后脑脊液中药物的存在；以及与NPC患者神经元变性相关的神经元特异性生物标记物tau的减少。

外文：Cyclo Therapeutics Announces Completion of Enrollment in its Phase I Trial to Evaluate Trappsol® Cyclo™ for the Treatment of Niemann-Pick Disease Type C