Ra 制药公司近日宣布其RAISE研究开始给药。该研究是一项全球3期关键性临床试验，旨在评估zilucoplan用于治疗重症肌无力（generalized myasthenia gravis ，gMG）的效果。

James.F说：“在2期临床试验中，zilucoplan在主要和关键次要疗效终点上实现了迅速的，具有临床意义和统计学意义的，显著减少。并且，对于参与长期扩展研究的患者，其治疗效果可持续24周。”

北卡罗来纳大学医学院神经内科特聘教授、神经肌肉疾病专家Howard博士说：“我们期待通过这些数据能证明，zilucoplan作为治疗gMd患者简单便捷的自用补体抑制剂的潜力。”

该3期临床试验是一项单次、关键性、随机、双盲、安慰剂对照的试验，旨在评估每天一次皮下（SC）自我给药0.3 mg / kg的zilucoplan与安慰剂对比疗效。该试验预计招募约130名乙酰胆碱受体（AChR）-抗体阳性的gMG患者，不管患者以前的治疗方法。主要疗效终点是从基线到第12周的MG日常生活活动（MG-ADL）得分的改变。完成3期临床试验后，患者可以选择参加RAISE-XT研究，该研究是一项长期开放性扩展研究。该3期试验的顶线结果预计将于2021年初发布。

 “我们很高兴给RAISE研究的首位患者给药，这是我们扩大患者使用补体抑制剂任务的重要里程碑。此次，美国食物药品监督管理局（FDA）、欧洲药品管理局（EMA）及日本药品和医疗器械管理局（PMDA）都参与到了全球3期试验的设计工作中，结合这三家机构的反馈，我们希望可以推进zilucoplan治疗gMG后期临床开发。”Ra制药公司的总裁兼首席执行官，Doug Treco博士说，“最近发现，Zilucoplan也对包括免疫介导的坏死性肌病（immune-mediated necrotizing myopathy ，IMNM）和肌萎缩性脊髓侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis ，ALS）的其他适应症有用。我们相信Zillucoplan如果在这些适应症的开发和批准上获得成功，将是对补体为重点的神经病学专营权的支持。”

在成功完成评估Zillocaplan治疗gMG的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的2期临床试验后，开始此次3期gMG临床试验。第12周时，Zillocplan剂量组对比安慰剂组在预先指定的主要和关键次要终点中观察到快速、有临床意义和统计学意义的显著改善。研究中患者对zilucoplan表现出良好的耐受性，与已完成的1、2期试验结果一致。报告的大多数不良事件(AEs)为轻微，且研究者不认为与研究药物有关。在zilucoplan的治疗过程中未发现严重不良事件。

外文：Ra Pharmaceuticals Announces Dosing of First Patient in Global Phase 3 Pivotal Study of Zilucoplan for gMG