根据一项3期临床试验的初步数据显示，使用PRX-102（pegunigalsidase alfa）治疗可以安全有效地改善法布雷病（Fabry disease）患者的肾功能。

用PRX-102治疗一年后，所有进展性疾病患者和66.7％快速进展性疾病患者的临床状况得到显著改善。

PRX-102是一种由Protalix 生物治疗公司与Chiesi Farmaceutici公司合作开发的研究型酶替代疗法（ERT），该疗法可补充法布雷病患者体内缺乏的半乳糖苷酶A（αGAL-A）酶。

αGAL-A的缺失会导致两个脂肪分子Gb3和lysoGb3在心脏，肾脏，神经系统，眼睛和皮肤等组织内破坏性积累。

PRX-102治疗法布雷病的安全性和作用正在开放性3期BRIDGE转换试验（NCT03018730）中进行评估。在接受PRX-102治疗前，患者接受了至少两年的ERT Replagal（Shire开发的agalsidase alfa）治疗。

在最初三个月的观察期后，参试者在使用Replagal稳定剂量的基础上，转换成1 mg / kg的PRX-102，每两周一次静脉注射给药（直接到达静脉），疗程期为一年。

这些初步结果来自于22名接受PRX-102治疗参试者中的前16名，他们均已完成12个月治疗（9名男性和7名女性，年龄在27至60岁之间）。

该疗法可在一年内恢复患者肾小球滤过率（eGFR）的下降（肾小球滤过率（eGFR）是衡量肾脏清洁血液能力的一种指标），从而显著改善患者的肾功能。

eGFR值的从使用Replagal的每年-5.10 mL / min / 1.73m2改善至使用PRX-102的每年-0.23 mL / min / 1.73m2。

100％的进展性疾病患者（在研究开始时eGFR每年变化斜率在-5和-3 mL / min / 1.73 m2之间）和66.7％的快速进展性疾病患者（eGFR每年变化斜率等于 -5 mL / min / 1.73 m2或更高）都报告了这一积极作用。

完成研究的大多数患者决定通过参加长期扩展研究（NCT03566017）来继续使用PRX-102治疗。

PRX-102显示出良好的耐受性和普遍的安全性，研究期间报告的所有不良事件都是暂时的，并不会引起额外的健康问题。

“我们之前在2018年9月公布了BRIDGE研究中16名患者治疗6个月后的积极初步结果，而这些治疗12个月后的新结果进一步表明，pegunigalsidase alfa对法布雷患者的肾功能有很强的潜在益处，” Protalix医学事务副总裁Raul Chertkoff医学博士在新闻稿中说。

BRIDGE是一项3期试验，旨在探索prx-102安全性和有效性。正在进行的3期BALANCE（NCT 02795676）和BRIGHT（NCT 03180840）研究也已全部招募完毕。

Protalix和Chiesi Pharmaceutici在6月份宣布，他们准备向美国食品和药物管理局提交PRX-102生物制品许可证申请。

该申请预计于2020年第一季度提交，将基于PRX-102的1/2期试验和BRIDGE研究的可用数据。

外文：PRX-102 Improves Kidney Function in Fabry Patients, Preliminary Phase 3 Data Show