美国食品药品监督管理局（FDA）日前加速批准Oxbryta（voxelotor）用于治疗镰状细胞病（sickle cell disease，SCD），适用于成人和12岁及以上儿科患者。

“今天的批准为美国10万和全球超过2000万SCD患者带来了更多的希望。”FDA代理局长Adm. Brett P. Giroir博士说，“SCD患者的日常生活面临挑战，但我们的科学投资已经孕育出更多对抗该病的工具。我们将继续致力于提高病作为公共卫生重点问题的关注度，并批准安全有效的新疗法。与改进的提供者教育、患者赋权和改进的医护提供系统一起，这些新批准的药物有潜力立即影响SCD患者。”

SCD是一种使人衰弱的终生遗传性血液病，由于红细胞形状异常（呈新月形或镰刀状)，血管内的血液流动会受到限制，影响将氧气运送到身体组织，造成严重的疼痛和器官损伤。该病还以严重的慢性炎症为特征，导致血管阻塞性危象，患者会出现极度疼痛和器官损伤。非临床研究表明，Oxbryta可以抑制红细胞镰状化，改善红细胞可变形性（红细胞改变形状的能力），并改善血液流动能力。

“Oxbryta是SCD核心异常——脱氧镰状血红蛋白聚合——的抑制剂。”FDA肿瘤学卓越中心主任兼FDA药物评估和研究中心肿瘤疾病办公室代理主任Richard Pazdur博士说，“Oxbryta能够降低红细胞形成镰状和结合在一起的可能性，为罹患这种严重疾病的患者提供了新的治疗选择。”

此次Oxbryta的获批以一项临床试验的结果为基础。该试验纳入了274名SCD患者，其中90人接受1500毫克Oxbryta治疗，92人接受900毫克Oxbryta治疗，92人接受安慰剂。有效性建立在接受1500毫克Oxbryta治疗的患者血红蛋白应答率增加的基础之上，该组患者的血红蛋白应答率为51.1%，而安慰剂组为6.5%。

Oxbryta治疗的常见副作用为头痛、腹泻、腹痛、恶心、疲劳、皮疹和发热。

Oxbryta获得了加速批准。加速批准使得FDA能够基于可能合理预测患者临床益处的结果来批准用于治疗严重疾病的药物，从而解决未满足的医疗需求。还需要进一步的临床试验来验证和描述Oxbryta的临床益处。

FDA之前授予了Oxbryta快速通道资格认定。Oxbryta还获得了孤儿药资格认定，该资格认定能够为帮助和鼓励罕见病药物开发提供激励措施。

此次获批Oxbryta的开发商为Global Blood Therapeutics公司。

FDA是美国卫生及公共服务部的一个内设机构，通过确保人类和兽医药物、疫苗和其他人用生物制品及医疗设备的安全性、有效性和保密性来保护公众健康。该机构还负责美国食品供应、化妆品、膳食补充剂和电子辐射产品的安全性和保密性，同时监管烟草产品。

外文：FDA approves novel treatment to target abnormality in sickle cell disease