CureDuchenne是在研究，患者护理和创新领域去改善和延长杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，Duchenne）患者生命的全球领导者。该机构近日宣布已启动针对杜氏肌营养不良症的生物样本库开发。所有研究者都可以自主使用该生物样本库，用于杜氏肌营养不良症研究和寻找其治疗方法。

通过与加州大学尔湾分校（UCI）的Tahseen Mozaffar博士合作进行战略开发和实施，并与世界上最大的大学依托型生物样本库公司RUCDR Infinite Biologics (RUCDR)合作开展生物样本库服务，CureDuchenne计划将立刻开始在全国CureDuchenne患者活动上搜集样本。

 “CureDuchenne致力于支持能够治愈杜氏肌营养不良症的项目。但是，由于开展研究的资源有限，学术机构、生物技术和制药公司的科学家们无法完成为每一个患杜氏肌营养不良症儿童找到治疗方法这一必需的工作。” CureDuchenne的创始人兼CEO Debra Miller表示，“为了填补这一空白，重要的是为研究人员提供Duchenne研究所需的自由且不受限制使用的细胞系。”

 “精准医疗的进步依赖于开放使用的生物样本库，这些人类生物样本在采集一段时间后，仍然可以使用最新技术进行分析。” RUCDR Infinite Biologics首席运营官Andrew Brooks博士也表示。“我们很高兴Duchenne能加入到越来越多的的生物样本库中，帮助治疗杜氏肌营养不良症这样的基因疾病，” Brooks博士补充说。

微创性血液和皮肤组织样本将在患者自愿基础下进行采集。并且如果可能的话，也可对有兴趣支持科学研究的未患病的直系血亲（父母、兄弟姐妹或成年子女）进行样本采集。为了确保所有人口群体的杜氏肌营养不良症患者都能从这项研究中受益，我们强烈鼓励来自不同年龄、活动状况、基因突变、种族、文化和社会经济群体的患者参与到这项计划。

 “只有5%的罕见病有FDA批准的治疗方法，这主要是由于缺乏用于研究的高质量的生物样本，”UCI医学院神经内科教授和代理主任Mozaffar博士说。“长期以来，人类样本一直被用于癌症研究，用于研究癌症的发病机制，检验科学假设的合理性，以及评估实验研究中发现的生物标志物，” Mozaffar博士补充说。

通过将样本捐赠给CureDuchenne 生物样本库，患者家庭也能从中获益：研究者能够开发针对该患者基因突变的细胞系，并利用这些细胞系开发定制疗法，同时样本捐赠促进遗传学研究，帮助研究者了解体内任何突变如何影响疾病进展和对治疗的反应，此外还可以帮助研究如何利用免疫反应来进行更有效的治疗。

CureDuchenne生物样本库董事会正在组建中，其成员将由生物样本存储与登记、技术转让、遗传学、神经肌肉疾病、免疫学以及伦理、法律和社会问题等领域的专家组成。加州大学尔湾分校（UCI）医学院生理学和生物物理系助理教授Tahseen Mozaffar博士和Armando Villalta博士目前是CureDuchenne生物样本库董事会的领导人。董事会将与CureDuchenne的高管一起将决定如何使用CureDuchenne的生物样本库。未经鉴定的数据和样本将会公布给杜氏肌营养不良症的研究人员。

 “获得病人的细胞是实现精准医疗的第一步, 这将能让更多家庭参到研究工作中来, 确保所有和杜氏肌营养不良患者生活在一起的相关利益方都可以为研究做出贡献“ CureDuchenne 的项目总监兼CureDuchenne 生物样本库的负责人Romina Foster-Bonds说道。

外文：Nonprofit CureDuchenne Launches Biobank to Fuel Research for Duchenne Muscular Dystrophy