在爱心药企的帮助下，河南8岁特发性肺动脉高压患者小雅（化名）和妈妈赴广州检查，并接受了钟南山等专家团队的会诊。遗憾的是，这次全面检查还是没查清楚她的病因。澎湃新闻记者 彭渝 剪辑：实习生 施雅童(03:00)
独自去药店买“伟哥”，靠吃“伟哥”续命5年，河南许昌8岁女童小雅（化名）的故事被曝光后，引起公众对肺动脉高压病患群体的关注。
11月27日，在爱心药企的帮助下，妈妈尚雪（化名）带小雅南赴广州，为小雅做全面检查。小雅患的是特发性肺动脉高压，属于罕见病，其具体病因仍然难以查清。
小雅和妈妈在病床上。 澎湃新闻记者 彭渝 图
澎湃新闻（www.thepaper.cn）了解到，在广州医科大学附属第一医院，小雅接受了多项检查，并接受了包括中国工程院院士钟南山在内的专家团队会诊，但遗憾的是，病因还是没查清。
12月7日，尚雪和小雅返回河南。此前，尚雪带小雅去过多家医院检查，均未查清楚病因。此次来广州，尚雪也有此种预感，但内心还是燃起了一丝希望。得知会诊结果，她有些沮丧，“心里难受”。
钟南山告诉澎湃新闻，目前，靠吃两种药物，小雅的病情稳定，可以短距离步行、正常上学；专家团队会诊后建议，小雅继续用药物控制病情，若以后病情恶化，再考虑做肺移植。
钟南山表示，患者群体普遍吃不起药，在吃“伟哥”类药品，从这个角度上说，他建议“伟哥”类药品进入医保；多数患者被确诊时已是晚期，能不能早发现、早治疗，这是今后研究的一个重要方向。
应提高诊疗技术
肺动脉高压被称为“心血管疾病中的癌症”，患病率约为全球人口的1％，中华慈善总会估算我国约有1200万肺动脉高压患者。如得不到有效治疗，患者平均存活年限仅2.8年。因肺部血管阻力升高而缺氧，嘴唇呈蓝紫色，患者又称为“蓝嘴唇”病人。
肺动脉高压分为特发性（原发性）肺动脉高压和继发性肺动脉高压。其中，特发性肺动脉高压无法查清明确的病因，属于罕见病；据钟南山介绍，其发病率在百万分十五至五十之间，保守估计，我国有此类患者3-5万人。
12月7日，羊城肺动脉高压国际论坛（2019）在广州举行，钟南山，中国工程院院士、北京大学心血管研究所所长董尔丹，亚利桑那大学医学院医学系教授Stephen M. Black等40多名中外专家与会，共同探讨肺动脉高压发病机制研究及临床诊疗新进展。
在高峰论坛上，钟南山呼吁外界更多关注肺动脉高压，帮助吃不起药的患者。 澎湃新闻记者 彭渝 图
据患者们讲述，不少患者会被误诊、漏诊，耽误了治疗。像小雅花了半年时间、辗转多家医院确诊，这被妈妈认为是幸运的。
钟南山关注肺动脉高压近十年，他说，这个病的早期症状比较轻，一般人难以辨认，普通的基层医生也不太认识，这方面的知识还需推广普及。
广州医科大学附属第一医院主任医师刘春丽分析认为，误诊、漏诊的原因是多方面的，如早期症状不明显，只有运动能力变差、气喘，不少患者严重时才去就诊；病因过于复杂，涉及到很多专科，一般的医生确实很难诊断；发病率不高，以前不够重视，医护人员对它的认知度也不够。
就肺动脉高压的诊疗现状，广州医科大学附属第一医院教授王健在论坛演讲时总结道：涉及疾病多，发病机制复杂；治疗棘手，药物价格昂贵；缺乏有效的诊疗手段，疾病确诊时间长；疾病危害大，预后差。他强调，肺动脉高压诊疗规范化亟待提高。
钟南山表示，像慢阻肺，经过30多年的研究，找了新的治疗办法，就是在患者早期没什么症状时就干预治疗，效果非常好。肺动脉高压患者被确诊时多数已是晚期，这时很多症状都已出现，如起路困难、呼吸困难、咳血等，能否早期时就发现，早点干预治疗，这是今后研究探索的一个重要方向。
建议将“伟哥”类药品列入医保
公开资料显示，西地那非（“伟哥”类药品）最早是作为心血管药物来研发，但“阴差阳错”成为了第一个口服治疗男性勃起障碍的药物。据澎湃新闻了解，目前，国内的肺动脉高压患者多靠药物维持生命，主要吃两类药， “坦类”和“伟哥类”。药物对肺动脉高压患者的效应也因人而异，但整体来说，多数患者能通过吃药控制病情。
在国内，肺动脉高压未列入“伟哥”类药品的适应症，但在包括美国在内的很多国家及地区，肺动脉高压早已列入“伟哥”类药品的适应症。此外，“伟哥”类药品对国内肺动脉高压患者有显著疗效，价格相对便宜。因而，国内很多患者通过 “伟哥”类药品控制病情，不少医生也超出说明书推荐用药。
在前期，小雅曾吃过一年的进口靶向药波生坦，一盒接近2万元。尚雪称，患病5年来，为了给小雅治病，整个家庭支出近50万元。钟南山表示，目前，大部分的药物还是进口的，国内也有一些仿制药，但效果不是非常理想。进口药很贵，如果多种药物联合吃，每年可能需要20-30万元。
好的消息是，越来越多的药品进入医保。
公开报道显示，2018年8月，国产首仿药物安立生坦片批准上市，已有多个省份将其纳入医保报销目录。内蒙古、浙江、江苏、西藏、山东、宁夏、湖南等省区也将个别肺动脉高压药物纳入了当地医保目录。
今年11月28日，国家医保药品新增70个，其中4个治疗肺动脉高压的药品首次跨入医保大门，分别是波生坦、马昔腾坦、利奥西呱和司来帕格。但患者群体仍无法乐观：各省市的政策落地尚需时间，非住院期间买药恐难报销。
多位患者表示，患者群体普遍在吃“伟哥”类药品，价格也不低，他们希望“伟哥”类药品也早日进入医保。
对此，钟南山、王健、刘春丽均表示，从治疗肺动脉高压的角度，他们支持“伟哥”类药品进入医保，且相对其他进口靶向药，价格比较便宜。但一个尴尬的局面是，在国内，肺动脉高压未列入“伟哥”类药品的适应症，很难进入医保。
据南方周末报道，在中国，肺动脉高压没列入西地那非等“伟哥”类药品的适应症，其背后原因错综复杂。一位知情的医生透露，2005年，西地那非在美国上市后，研发出这款药物的跨国药企曾萌发过在中国市场上市这款药物的想法，但当时中国医学界对这种特殊的心血管疾病所知不多。此外，增加适应症需要按照药品注册管理办法和相关技术指导原则进行药学和临床研究，并通过国家药监局审批。临床试验投入大，加之肺动脉高压发病率低，在预期获利不明朗的情况下，药企的动力并不大。
钟南山还表示，“伟哥”类药品主要治疗男性功能勃起障碍，假如列入医保，会不会有非肺动脉高压患者钻空子，骗取医保，这可能需要更细致化的解决方案，如购买时要有医生明确的诊断书。
钟南山强调，把其纳入医保是一个方面，另一个方面是我国对医疗、医保的投入不够，什么病都纳入医保，假如医保的“篮子”固定不变，往里装的东西越来越多，这意味各种病的平均开支就少了。他认为，最为关键的是，国家要加大对医保的投入。
一位医药领域的业内人士告诉澎湃新闻，对于患者来说，主要是减轻吃药的经济负担，“伟哥”类药品暂时难以进入医保，就算进了医保，其报销也有严苛的条件，因而他认为，当前最实际的是，这类药品要降价，让患者吃得起。
澎湃新闻注意到，我国2013年肺动脉高压患者的5年生存率仅为54%。日本冈山县医学中心2014年的一项统计，经过早期联合用药，日本患者的5年生存率达96%，10年达78%。王健解释说，日本的医疗保障比较好，都是联合用药，政府提供药物，病人能吃得起药。
正在研究中药治疗
让患者群体乐观的是，外界对肺动脉高压越来越重视，新的药品逐渐增多，越来越多的药品降价或进入医保。
患病5年来，小雅得到了众多爱心人士的帮助。家人通过轻松筹为小雅筹到6万元，学校为小雅募捐了6万元。今年9月，小雅去药店买“伟哥”的视频曝光，安立生坦的厂家承诺为小雅捐药1年，金戈西地那非的厂家广药集团白云山制药总厂（以下简称“白云山医药”）也表示，将为小雅提供首期3年的药品，这暂时解决了小雅的吃药问题。
11月27日，在白云山医药的帮助下，尚雪带小雅来到广州医科大学附属第一医院，做全面检查。之后，钟南山、王健等专家为小雅会诊。
钟南山等专家团队为小雅会诊。广州医科大学附属第一医院供图
澎湃新闻从白云山医药了解到，该公司于2014年推出“金戈西地那非”是一款国产“伟哥”，因价格便宜，投入市场后发现不少肺动脉高压患者购买治病。为了帮助更多的患者，该公司于2017年启动“白云山金戈•蓝唇新生计划”爱心援助项目，至今已向约500名患者捐献价值200多万元的药品。
12月7日，该公司联合钟南山基金会启动爱心援助项目，今年计划向有需求的肺动脉高压患者捐献不低于100万元的药品。广州白云山医药销售有限公司董事长裴泽建表示，有困难的病人，且适合服用西地那非，可以向基金会申请，若审核通过，将免费提供1年的金戈西地那非，申请的邮箱、电话均已对外公布。
对此爱心援助项目，钟南山表示，单个药厂的捐赠是有限的，希望企业、医疗界、政府、公众等更多力量能参与进来，如政府加大对医疗、医保的投入，企业能承担起社会责任，对无力承受的困难病人给予帮助。
澎湃新闻注意到，相似的求医经历、困境，让肺动脉高压患者群体慢慢相识，并通过微信群“抱团取暖”。钟南山也认为，患者群体需要自己的“组织”，能够互相关心、支持、鼓励，燃起对生命的渴望，对未来的信心，对生活的向往，这种精神力量也很重要。
近年来，随着医疗技术进步，肺动脉高压患者的生存状况有明显改善。据刘春丽介绍，患者的5年生存率从过去的20%提高至50%。
钟南山说，通过长期努力，国内的诊疗技术也在提高，如做右心导管，采用光学相干层析成像，这个技术原来用在冠状动脉的检测，一个很细的导管进到心脏的冠状动脉，了解动脉硬块的斑块，现在把它应用到肺血管里面，来了解周围的肺小动脉有没有血栓。
他还透露，广东地区正在研发一些中药，初步看起来有效，主要是丹参酮、川穹嗪等，对肺动脉有舒张作用，需找出有效成分进一步研发，但这个还是属于研发阶段。如丹参酮已经有正式的生产，但它有个缺点，需要静脉注射，正在研究怎么样制成口服的。
