这些研究见解可能为亨廷顿舞蹈症（Huntington's disease）和帕金森病等疾病提供一种新的治疗方法。

莫纳什大学生物医学发现研究所（BDI）的Roger Pocock副教授和剑桥大学David Rubinsztein教授的团队共同发现了microRNAs对控制蛋白质聚集非常重要，蛋白质聚集是由于蛋白质在形成三维结构时错误折叠而产生的。

科研人员的这些发现发表在《eLife》杂志上。

MicroRNAs是一种短链遗传物质，是一种微小但功能强大的分子，能够同时调控多种不同基因。科学家们尝试确证miR-1上存在对调节蛋白质聚集具有重要作用的特定microRNAs，因为miR-1被证实在帕金森病等神经退行性疾病患者中含量较低。

Pocock副教授说：“miR-1的序列是百分之百保守的。尽管各自分开经过了6亿年的进化，但秀丽隐杆线虫中的miR-1序列与人类中的相同。所以我们删除了蠕虫体内的miR-1序列并观察它对亨廷顿舞蹈症临床前模型的影响。然后发现当这种microRNA不存在时，蛋白质聚集体增多了，这表明miR-1对清除造成亨廷顿舞蹈症的蛋白质聚集物很重要。”

研究人员进一步发现miR-1通过控制蠕虫中TBC-7蛋白的表达来帮助清除毒性蛋白聚集体。这种蛋白可调节自噬过程，以及机体清除和回收受损细胞的方式，并对清除来自细胞的有毒蛋白质至关重要。

Pocock副教授介绍说：“当没有miR-1时，自噬就不能正常进行，从而导致亨廷顿舞蹈症蛋白在蠕虫体内聚集。”

Rubinsztein教授随后进行的实验表明，同一个microRNA也可以通过调节一条相关的通路来控制人体细胞的自噬。

Pocock副教授认为“更多的miR-1表达可以清除人体细胞中导致亨廷顿舞蹈症的蛋白聚集体”，这是一种全新的控制易聚集蛋白质的途径，也是一种潜在的可作为缓解神经退行性疾病的方法。

Pocock副教授的同事进行的补充研究证明，当人体细胞有干扰素-b供应时，miR-1表达途径上调，这揭示了一种调控miR-1的方法。

Pocock副教授认为这些研究证实了基础研究的极端重要性，他说：“我们提出了一个基本的生物学问题来剖析一个分子机制，而这一分子机制现在被证明对潜在疗法具有重要意义。”

研究人员已经初步为他们的研究成果申请了专利，并且正在与制药公司讨论如何转化这项研究。他们将在亨廷顿舞蹈症和帕金森病的临床前模型中进一步测试。

原文标题：Ancient worm reveals way to destroy toxic cells in Huntington's disease