Millendo Therapeutics是一家为罕见内分泌疾病开发新型疗法的临床阶段生物制药公司。该公司近日宣布：livoletide治疗普拉德-威利综合征（PWS，小胖威利综合征）患者关键2b/3期ZEPHYR临床研究的2b期部分，完成8-65岁患者的招募。ZEPHYR是有史以来最大的全球性PWS研究之一，在全球38个临床试验站点招募了超过150名患者，将评估livoletide对PWS患者食物相关行为的安全性和有效性。主要终点是评估livoletide对该病标志性症状食欲过盛（过度饥饿感）的影响。预计将于2020年上半年获得顶线结果，并可能支持提交livoletide的新药上市申请（NDA）。

“PWS患者及其家人饱受该病症状尤其是食欲过盛的折磨，这项关键研究完成超过150名患者的招募是向前迈进的重要一步，我们将继续努力推进livoletide。”Millendo公司总裁兼首席执行官Julia C. Owens说，“这也是Millendo的重要里程碑。在明年上半年分享ZEPHYR 2b期部分的顶线结果之前，我们准备在波士顿地区建立商业机构。”

ZEPHYR研究启动于2019年3月，是一项两部分、随机、双盲、安慰剂对照的关键2b/3期研究。该研究的2b期部分包括为期3个月的双盲、安慰剂对照核心期，患者接受两个剂量的livoletide或安慰剂治疗，随后是9个月的扩展期，所有患者均接受livoletide治疗。到目前为止，所有完成2b期部分核心期的患者都进入了9个月的安全性扩展期。Millendo公司继续在全球范围内实施了方案修正，增加4-7岁的PWS患者组。招募儿科患者的站点将继续积极招募这些患者。

ZEPHYR的第二部分是一项3期研究，将在相同的临床站点额外招募患者，包括为期6个月的双盲、安慰剂对照核心期，患者将接受livoletide或安慰剂治疗，随后是6个月的扩展期，所有患者均接受livoletide治疗。ZEPHYR研究2b期和3期部分的主要终点都是使用经过验证的临床试验食欲过盛问卷（HQ-CT）测量的食物相关行为的改变。

关于Livoletide

Livoletide是一种非酰化胃饥饿素类似物，目前处在治疗PWS的后期临床开发阶段，PWS是一种罕见遗传病，其特征是食欲过盛（长期持续的饥饿感），会导致患者肥胖、代谢功能紊乱、生活质量下降和早亡。在一项47名PWS患者参与的随机、双盲、安慰剂对照、2期临床试验中，每日一次livoletide给药与食欲过盛临床上有意义的改善相关联。Livoletide已经获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予治疗PWS的孤儿药和快速通道资格指定，以及欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药资格认定。

关于普拉德-威利综合征（PWS，小胖威利综合征）

PWS是一种因15号染色体上几个基因缺乏表达而引起的遗传病，会导致食欲过盛、智力残疾、身材矮小和性发育不全等症状。PWS患者有早亡风险，死亡原因主要是肥胖相关疾病，比如心血管疾病、呼吸窘迫和意外事故。PWS的新生儿发病率约为1/15000。据估计美国患者数量为8000-11000人，欧洲为13000-18000人。PWS相关的食欲过盛和异常进食行为目前还没有有效或得到批准的治疗方法。生长激素被用于增加身高、认知能力和身体成分，但对食欲和过度饮食没有作用。有效管理PWS患者食欲过盛、肥胖和相关并发症的唯一方法是严格控制进食，但会给患者家人和护理者带来沉重负担。

外文：Millendo Therapeutics Completes Patient Recruitment for Pivotal Study of Livoletide in Prader-Willi Syndrome