LogicBio Therapeutics公司是一家专注于为持久治疗儿科罕见病开发药物的基因组编辑公司。该公司近日宣布与武田制药公司（Takeda）建立研究合作，进一步开发LB-301以治疗Crigler-Najjar综合征（Crigler-Najjar syndrome）。LB-301是一种带有尿苷二磷酸葡萄糖醛酸转移酶-1（UGT1A1）基因的重组AAV载体，基于LogicBio公司专有的GeneRide™基因组编辑技术开发。

“LogicBio的创新、位点特异性、基因组编辑平台有潜力克服传统基因编辑和基因转移应用于儿科患者所面临的挑战。”武田罕见病治疗领域部门负责人Dan Curran说，“我们认为GeneRide™是一种有前景的方法，作为我们为罕见病患者开发革命性、甚至潜在治愈性疗法的一部分进行探索。”

“我们很高兴能与武田合作推进我们GeneRide™平台的第二个适应症。”LogicBio公司首席执行官Fred Chereau说，“他们在罕见病药物开发方面的见解和专业知识，有望显著加快为这种毁灭性儿科疾病开发急需的治疗方法。此次合作确认GeneRide™是一种很有前途的方法，可以将基因组编辑的革命性力量带给患有一系列残酷进行性儿科疾病的孩子们。”

根据协议，LogicBio和武田公司将合作进一步研究和开发LB-301。武田将为该研究项目提供资金，并将拥有商议获得LB-301项目全球独家许可的独家选择权。

Crigler-Najjar综合征是一种因肝脏特定UGT1A1基因缺陷引起的罕见单基因儿科疾病，会导致患者出生时血液中存在极高水平的未结合胆红素，伴随终身神经系统损伤和死亡风险。目前的临床实践包括每天约12小时的强光疗治疗，但这种治疗的效果随患者年龄增长会越来越差，最终肝移植将成为唯一的治疗选择。

LogicBio公司已经证明，LB-301的鼠类GeneRide™构型可以纠正Crigler-Najjar综合征动物模型中的基因缺陷。将UGT1A1基因引入小鼠肝细胞白蛋白位点，使得胆红素水平恢复正常，UGT1A1基因缺陷小鼠的长期生存期从不足20天延长到至少一年。

关于LB-301

LB-301是一种基于LogicBio公司GeneRide™技术的儿科基因组编辑疗法。GeneRide™支持位点特异性整合和治疗性转基因的终生表达，而无需使用外源性启动子或核酸酶。LB-301设计为将缺陷UGT1A1基因的功能版本整合到Crigler-Najjar综合征患者的基因组中。LogicBio公司已经在多种动物模型中进行了GeneRide™的临床前概念验证，表明该技术可以改善生存并逆转疾病病理学。

外文：LogicBio Therapeutics Announces Collaboration with Takeda to Develop New Genome Editing Candidate LB-301 for the Treatment of Crigler-Najjar Syndrome