PellePharm公司前不久宣布，2% Patidegib局部凝胶对照赋形剂凝胶治疗非戈林综合征的高频基底细胞癌患者（High-Frequency Basal Cell Carcinoma ，HF-BCC)的2期临床试验完成头2位参试者给药。HF-BCC是一种罕见疾病，会导致基底细胞癌数量高于平均水平，尤其高发于面部。PellePharm是一家致力于罕见的基底细胞癌（BCC）靶向治疗的临床晚期生物制药公司。

 “在美国，大约有35000人患有HF-BCC。由于他们在治疗过程中必须接受多次开刀手术，从而导致他们生活质量显著改变。” PellePharm的总裁兼首席执行官Sanuj K.Ravindran医学博士说，“我们的目标是为HF-BCC患者提供更好的非手术选择，我们很高兴启动此次多中心的2期试验，以进一步评估Patidegib局部凝胶。”

这项随机、双盲、分层、赋形剂对照的2期试验旨在评估为期9个月以上每日2次面部涂抹2% Patidegib局部凝胶对照赋形剂凝胶的安全性和有效性。该研究的主要终点是9个月内参试者脸上出现需手术治疗的基底细胞癌（nSEB）数量。主要终点将通过在整个研究过程中对基底细胞癌的跟踪与成像所确定的nSEB来评估，与正在进行的Patidegib局部凝胶治疗戈林综合征患者的3期研究中采用的方法一致。大约将招募40名参试者进入2期试验。

非戈林综合征的 HF-BCC患者的BCC表型与戈林综合征患者相似，但并非先天伴有胚系基因PTCH1突变。HF-BCC患者面临着频繁BCC手术的挑战，尤其是面部，这些手术可能会使人虚弱、疼痛和毁容，”PellePharm临床开发的副总裁Srikanth Pendyala博士说，“由于我们在招募戈林综合征3期关键试验方面取得了成功，我们对这一重要的2期研究感到非常激动，并希望通过启动这一试验，离减轻HF-BCC患者频繁手术的巨大负担目标跟近一步。”

PellePharm最近完成2% Patidegib局部凝胶治疗戈林综合征患者的3期临床试验的招募。2018年11月，PellePharm与LEO Pharma达成战略合作，其中包括LEO Pharma收购PellePharm的期权。

关于Patidegib

Patidegib局部凝胶是一种研究性疗法，旨在通过阻断hedgehog信号通路中的疾病源头，减轻戈林综合征和高频BCC（HF-BCC）患者的BCC肿瘤负担。Patidegib局部凝胶在缓解戈林综合征BCC肿瘤的2期临床研究中显示出早期前景。Patidegib局部用药研发的目标是保有先前在1期临床试验中口服Patidegib表现出的临床活性和良好的耐受性同时，不会出现口服类hedgehog抑制剂的不良全身副作用。局部凝胶制剂在室温下稳定至少两年，可成为Gorlin综合症和HF-BCC长期家庭治疗的选择。PellePharm已获得FDA授予的的Patidegib局部凝胶治疗戈林综合征的孤儿药资格认定和突破性疗法资格，以及欧盟EMA孤儿药物委员会授予的治疗戈林综合征的孤儿药资格认定。

关于戈林综合症

Gorlin综合症是一种罕见的遗传性疾病，其特征是编码PATCHED1（PTCH1）的肿瘤抑制基因的一个等位基因中的结构性遗传性突变，PTCH1是hedgehog信号通路的主要抑制蛋白。这导致多发性基底细胞癌的形成，且多发于面部。

由于尚无FDA批准的戈林综合征患者使用的药物，因此治疗BCC的标准方法是手术。患有严重的戈林综合症的患者每年可能要进行多达30次手术，这些手术是反复的，会留下疤痕并毁容的。在美国大约有10,000名患者，也可以说每31,000人中就有1人患戈林综合症。戈林氏综合症还有另外几种称呼，如高林-戈尔兹氏综合症、基底细胞痣综合症（BCNS）和痣样基底细胞癌综合症（NBCCS）。

关于高频基底细胞癌（HF-BCC）

HF-BCC与戈林综合征一样，是一种罕见的疾病，其特征是基底细胞癌（BCC）的发病率异常高。与戈林综合征患者不同，HF-BCC患者并非生来就有胚系基因PTCH1突变，也不存在戈林综合征的其他全身表现。目前HF-BCC患者的护理标准是BCC手术。 

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