亚力兄制药公司（Alexion Pharmaceuticals, Inc.）近日宣布：计划启动ULTOMIRIS®（ravulizumab）治疗肌萎缩侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis，ALS）的关键3期研究。这项为期50周的全球研究名为CHAMPION-ALS，将招募约350名成人患者，主要终点将是ALS功能评定量表-修订（ALSFRS-R）得分的改变。亚力兄于2019年第四季度向FDA提交了新药临床研究申请（IND），并计划于本季度启动该3期研究。

亚力兄执行副总裁兼研发主管John Orloff博士说：“考虑到ALS患者对新疗法和改进疗法的巨大需求，我们致力于快速推进这一临床项目。基于临床前数据和补体激活在其他神经肌病中已知的重要作用，我们认为ULTOMIRIS有潜力抑制ALS患者的补体-介导损伤，可能减缓病情进展。我们要感谢ALS群体参与该3期项目的设计工作，并期待在向前推进的过程中继续密切合作。”

| 关于该3期CHAMPION-ALS研究

该3期ALS试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心全球研究，旨在评估ULTOMIRIS治疗ALS患者的有效性和安全性。该研究将招募约350名散发性或家族性ALS成人患者，要求为发病36个月内，慢速肺活量（SVC）至少65%，而且不依赖呼吸支持。

研究参与者将以2:1的比例随机分配，初始负荷剂量（initial loading dose）后每8周接受一次ULTOMIRIS或安慰剂，并可以继续接受其现有的ALS标准护理治疗。50周后，所有患者将在该研究为期2年的非盲扩展期接受ULTOMIRIS治疗。该研究将在北美、欧洲和亚太地区大约90个临床试验站点进行。

主要研究终点将是ALSFRS-R评分较基线的改变。次要终点包括无通气辅助生存期（VAFS）、呼吸量、肌肉力量、神经丝轻链（NfL）血清浓度和安全性。

| 关于ULTOMIRIS®（ravulizumab）

ULTOMIRIS®（ravulizumab）是首个和目前唯一获批的长效C5补体抑制剂，通过抑制末端补体级联中的C5蛋白发挥作用。末端补体级联是人体免疫系统的一部分，当其以不受控制的方式激活时，则可能与多种严重的超罕见疾病有关。ULTOMIRIS在美国美国、日本和欧盟获批治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者，在美国还获批用于抑制非典型溶血尿毒综合征（aHUS）成人和儿科患者补体-介导的血栓性微血管病（TMA）。

| 关于肌萎缩侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis，ALS）

ALS是一种神经疾病，其特征是大脑和脊髓中控制全身肌肉的神经细胞（运动神经元）进行性变性退化。当神经细胞死亡时，大脑无法再发起和控制肌肉运动，导致患者严重残疾、瘫痪并最终死亡。

 ALS是一种残酷的进行性疾病。患者会逐渐丧失说话、进食、运动和呼吸能力。ALS病情进展速度存在个体差异，自然病史通常表现为随时间推移的进行性恶化直至死亡。症状发生后的平均预期寿命为2-5年。目前批准的药物仅能减缓疾病进展，但ALS管理主要还是支持性、姑息性和基于症状的。

据估计，美国、法国、德国、意大利、西班牙、英国和日本有15000-20000名ALS患者。ALS有两种不同类型，即散发性和家族性。散发性ALS占全部病例的85-90%，可能影响任何地方的任何人。家族性ALS属于遗传形式，占全部病例的10-15%。

外文：Alexion Announces Planned Initiation Of Pivotal Phase 3 Study Of ULTOMIRIS® (Ravulizumab) In ALS