Soleno Therapeutics是一家为治疗罕见病开发新型疗法的临床阶段生物制药公司。该公司近日宣布：二氮嗪胆碱控释片（DCCR）治疗普拉德-威利综合征（PWS，小胖威利综合征）的3期DESTINY PWS试验完成招募大约100名患者的目标。目前按计划接受DESTINY PWS筛查的其他患者将在未来几周内招募。

“实现招募目标是我们DESTINY PWS临床项目的重要里程碑。”Soleno公司首席执行官Anish Bhatnagar博士说，“我们预计将在2020年上半年公布顶线数据。此外，家属和研究人员所表现出的坚持让患者接受DCCR治疗的极大兴趣继续鼓舞着我们。在此，我代表Soleno的全体员工，向所有参与此次研究的患者、家属和研究人员，以及普拉德-威利研究基金会（FPWR）和普拉德-威利综合征协会（PWSA）的支持表示感谢。”

截至2020年1月3日，超过95%随机进入DESTINY PWS试验的患者已经完成或在继续接受治疗。C602非盲扩展研究所招募的患者中95%以上仍在接受治疗。所招募的患者来自美国和英国的27个站点。到目前为止，DESTINY PWS试验中没有发生与DCCR相关的严重、意外不良事件。

基于临床研究人员和家属的意愿，Soleno公司将继续为参与当前项目的患者提供DCCR。公司因此延长了C602非盲扩展研究，允许感兴趣的患者和家属在研究中额外接受两年的治疗。

DESTINY PWS试验是一项3期、随机、双盲、安慰剂对照研究，针对大约100名确诊PWS患者评估每日口服一次DCCR的安全性和有效性。完成DESTINY PWS的患者可以选择进入C602非盲扩展研究。

美国食品药品监督管理局（FDA）已经授予DCCR治疗PWS的快速通道资格认定。DCCR还获得了美国和欧盟授予治疗PWS的孤儿药资格认定。

| 关于普拉德-威利综合征（PWS，小胖威利综合征）

美国普拉德-威利综合征协会估计美国PWS患病率为1/12000-15000。这种疾病的典型症状是食欲过盛——一种无法满足的长期饥饿感，会严重降低PWS患者及其家属的生活质量。PWS的其他特征包括行为问题、认知障碍、肌张力降低、身材矮小（未使用生长激素治疗时）、过量体脂积聚、发育迟缓和性发育不全。过度进食会导致严重病症（例如胃破裂、肥胖、糖尿病、心血管疾病）甚至死亡（例如噎住窒息，由于寻食行为而意外死亡）。普拉德-威利研究基金会的一项全球调查指出，96.5%的受访者（父母和护理者）认为食欲过盛是需要新药物缓解的最重要或非常重要的症状。目前还没有获批治疗食欲过盛、代谢、认知功能或该病行为方面问题的疗法。

| 关于二氮嗪胆碱控释片（Diazoxide Choline Controlled-Release Tablet，DCCR）

DCCR是二氮嗪的一种新型、专有控制释放、结晶盐配方，每日治疗一次。二氮嗪这种母体分子几十年来已经在数以千计的新生儿、儿童和成人中用于治疗几种罕见病，但没有被批准治疗PWS。Soleno公司设想并建立了一个使用二氮嗪和DCCR治疗PWS广泛专利组合。DCCR开发项目获得来自多项已完成临床试验积极数据的支持，包括5项1期临床研究（针对各种代谢适应证和健康志愿者）和3项2期临床试验，其中一项治疗PWS患者。在PWS 2期临床研究中，DCCR在解决食欲过盛和其他几个PWS标志性症状（比如攻击性/破坏性行为，脂肪量和异常的脂质分布）方面表现出前景。

外文：Soleno Therapeutics Completes Target Enrollment in Ongoing DESTINY PWS Phase III Trial of DCCR in Prader Willi Syndrome