7000种病，4亿人患者，只有不到5%的人有药可用。

这就是罕见病的现状。

2月3日，这个现状有了些许改变。

这一天，1350万给了罕见病。

作为陈扎克伯格倡议（CZI）的一部分，30个患者领导的罕见病组织获得了总数为1350万美元（近一亿, 9450万元）的资金支持。而这些组织正在努力寻找治疗和治疗罕见疾病的方法。

马克扎克伯格和妻子陈一起，创建了陈扎克伯格倡议（CZI），主要推动健康促进。作为CZI的"罕见一家Rare One"项目的一部分，这笔最新的捐款，旨在支持和提升患者社区为加速研究并推动治疗罕见疾病的进展所做的工作。

虽然名义上是罕见，罕见病其实并不罕见。

你知道吗？

世界上有多达7000种罕见疾病，影响着全球4亿人。

你知道吗？

这些疾病绝大多数并不为人所知或了解，

你知道吗？

只有不到5%的人拥有批准的新药治疗。

虽然这些罕见病患者继续拼搏在各自的工作生活上，积极推动和倡导新药的研发，但是，缺乏资金和基础设施让这种由患者主导的研究举步维艰。

为此，资金的援助就犹如甘露春雨，可能对于一个新药的研发起着决定性作用。

患者自己作为了解自己的病痛，因此更加有动力去推动治疗的新药研发。

如果能有条件和资源，和临床医生，研发人员以及药企生物药公司一起携手，预计将大大加快新药研发的进程。

于是，就有了这个罕见一家的动议和这笔捐款。

这个罕见一家的计划，在去年6月刚刚推出，当时计划资助10家患者组织。谁想到，竟然一经推出就被申请所挤破门。

于是，赞助方决定，扩大原有的规模三倍，资助共30个患者组织。

（获得资助的患者组织包括先天性肌营养不良CMD组织）

除了资金支持，CZI还向这些患者组织提供培训、社区指导和能力建设服务，协助它们建立研究人员和临床医生网络，组织患者的社区，并制定研究议程。

此外，还希望这些组织间能够相互交流反馈并相互学习，并确定如何最好地解决各种罕见疾病最紧迫的需求。

您一定想知道，这30家获得赞助的患者组织涉及哪些罕见病呢？

健点子小编梳理了一下，主要有以下的罕见的罕见病：

• 先天性肌营养不良（CMD）和患者组织Cure CMD

• 遗传性出血性血管病（HHT）

• GULT 1 缺乏症

• 伦诺克斯-综合征

• 李-弗兰梅尼综合征

• 淋巴瘤 – 戈勒姆病

• 坏死性肠结肠炎

• 染色体8P失常

• 原发性硬化性胆管炎

• 全身性青少年特发性关节炎（JIA）

• 遗传性癫痫

• 皮尔森综合征

• 上皮体血管内皮瘤（EHE）

• 纤维瘤

• 4H 白血病

• 施耐德罗宾森综合征

新闻稿：https://chanzuckerberg.com/newsroom/chan-zuckerberg-initiative-awards-13-5-million-to-drive-progress-against-rare-diseases/