Alector是一家开创免疫神经学（immuno-neurology）方法作为神经退行性疾病新型治疗方式的临床阶段生物技术公司。该公司近日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予研究性疗法AL101治疗携带颗粒蛋白前体（progranulin）基因突变的额颞叶痴呆（frontotemporal dementia，FTD）患者（FTD-GRN）的快速通道资格认定。AL101是该公司设计用于恢复脑内颗粒蛋白前体水平的第二种候选产品，目前正在针对健康志愿者进行1期试验。

“大脑中颗粒蛋白前体的表达与某些神经退行性疾病如FTD、阿尔茨海默病和帕金森病之间存在明确而得到验证的联系。我们正在开发靶向颗粒蛋白前体通路的疗法，两种候选产品正在进行临床试验。”Alector公司首席开发官Robert King博士说，“AL101是我们项目中第二个获得FDA快速通道资格认定的候选产品，强调了为这些患者提供新治疗选择的必要性。我们期待与FDA合作尽快推进AL101的开发。”

FDA将快速通道资格认定授予那些用于治疗严重疾病而且有潜力解决未满足医疗需求的研究性疗法，从而促进其开发并加速审查。在临床开发过程中，获得该认定的药物将从与FDA的早期和频繁互动中获益，如果满足特定标准，上市申请将有资格得到优先审查和滚动提交。

关于AL101

AL001是Alector公司全资拥有的人单克隆抗体和第二种旨在恢复中枢神经系统中颗粒蛋白前体水平的候选产品。颗粒蛋白前体是一种脑内免疫活性调节因子，与多种神经退行性疾病存在遗传联系。动物模型研究发现，中度降低颗粒蛋白前体表达水平的突变会增加阿尔茨海默病和帕金森病的风险，而增加其水平则被证明拥有保护作用。

AL101有潜力开发用于治疗FTD、阿尔茨海默病和帕金森病，并已经于2019年7月获得FDA授予治疗FTD的孤儿药资格认定。

关于额颞叶痴呆（Frontotemporal Dementia，FTD）

FTD是一种进展迅速的严重形式痴呆，患者诊断年龄通常为65岁以下。该病在美国影响5-6万人，欧盟影响约11万人，亚洲及拉丁美洲的患病率可能更高。目前尚无获批的治疗方案。

FTD有多种可遗传类型，比如FTD-GRN，占所有FTD患者的5-10%，约占遗传型FTD病例的22%。颗粒蛋白前体单个拷贝中的突变会导致其水平出现50%甚至更大程度的降低，造成外显率高于90%的FTD发病。迄今为止，研究人员已经识别出70余种可导致FTD的颗粒蛋白前体功能突变缺失。

FTD患者会表现出一系列症状，包括性格改变、强迫行为、缺乏自律、冷漠、焦虑以及语言和行为问题等。FTD症状常隐匿发作，患者通常在45-65岁、平均58岁出现临床症状，平均预期寿命为出现症状后7-10年。FTD的疾病进展快于阿尔兹海默病，增加了该病的严重程度和患者未满足的医疗需求。

外文：https://investors.alector.com/node/7066/pdf