美国食品药品监督局FDA表示，日本新药的Viltolarsen的审评结果可能在第三季度公布。

这意味着，六个月后的7-9月就可以有审评的结果。

如果如期获批，这个新药可能在2020年内上市。

Vitolarsen由日本新药研发，是亚洲药企第一个治疗肌营养不良的新药。去年9月，日本新药在日本和美国同时申报了新药申请。

如果获批上市，这也是针对外显子53跳跃的第二个新药。第一个新药是萨雷普塔（Sarepta）公司去年年底才刚刚获批的golodirsen。

Golodirsen的获批十分跌宕，8月，FDA给了萨雷普塔一份完全回复信，因为试验中出现了肾毒性，所以拒绝批准这个新药。但是，公司提出了上诉，结果出现大反转，获得批准。

其实，至今为止获批的两个非激素肌营养不良新药都不是一帆风顺，第一个是针对外显子51跳跃的eteplirsen也是在专家评审拒绝后，在最后关头FDA认为“有可能会带来临床好处”而被批准。

日本新药的Viltolarsen如果获批，可能会与golodirsen有一拼。尤其是在定价上。

因为不仅带来了治疗的新选择，而且带来了竞争。估计，如果获批上市，Viltolarsen的价格可能会有差异化竞争。

Golodirsen的价格，据悉将和针对外显子51跳跃的eteplirsen相似，后者的定价在医保报销前是300，000美元(210万人民币元）一年。

除了在美国，日本也在审评Viltolarsen。美国FDA已经授予了孤儿药和快速通道，在日本，这个新药是先驱疗法指定。不知哪个监管机构会第一个做出审评的结果。

在2018年的世界肌病学会大会上，日本新药公布了二期临床试验的结果，显示，有16名4-10岁的DMD儿童参加了这个多中心的研究。这些患者接受了每周用药，治疗周期为24周的输液治疗。

结果显示，与自然病史控制组的孩子相比，接受治疗的孩子在10米行走，6分钟行走，从坐姿起来等的一系列指标上有改善。

此外，试验中没有出现因为剂量增加而出现的不良反应。说明这个新药的安全性比较好。

日本新药也在进行第三期临床试验，在可以行走的DMD孩子中评估10米行走，6分钟行走和坐起等一系列指标。

参考：http://www.pmlive.com/pharma_news/fda_sets_q3_decision_date_for_ns_pharmas_dmd_drug_1325626