2020年新年头一个多月，包括两家国内药企总共有41款创新药获得了美国食品药品监督局FDA的孤儿药资格，

其中有三款是抗感染新药。这三款新药的其中两款均来自于F2G公司的新药，olorofim。

Olorofim是体内靶向DHODH抑制剂，影响真菌体内的嘧啶从头合成途径，可以用来治疗侵袭性真菌患者感染的患者，以及节荚孢菌/赛多孢子菌感染患者。

值得一提的是，olofofim还是第一个获得突破性疗法（BTM)认定的抗真菌药物。

（FDA网站截图）

第三款来自于中国药企，丹诺苏州医药有限公司（Tennor），专注抗真菌感染的新产品开发。公司在研产品TNP2092是一个小分子药物，获得了FDA的孤儿药资格，目前研究治疗人工关节感染。r

除了丹诺医药，巧合的是，另一家获得孤儿药资格的国内药企也来自苏州。

其他获得孤儿药的在研新药包括：

肌萎缩性侧索硬化症ALS（渐冻人症）

一共有三款治疗肌萎缩性侧索硬化症（ALS）的在研创新药物获得了孤儿药资格。ALS简称渐冻人症。

渐冻人症是一种罕见病。但是，这种罕见病又不罕见，其中，活跃在抗击疫情第一线的武汉金银潭医院院长张定宇医生，也是一名渐冻人症患者。

2020新年后获得FDA的孤儿药资格，研究治疗ALS的新药有：

来自于Woolsey 制药的法舒地尔（Fasudil），属于“老药新用”，是一款已经上市的ROCK抑制剂。

在此之前，法舒地尔获批上市用于治疗缺血性疾病，并在一些临床观察到可以改善阿尔兹海默症和脊髓肌萎缩（SMA）。

另一款有望治疗ALS的新药来自于NeuroSense Therapeutics的PrimeC，这是由两款FDA已经批准上市的药物（塞来昔布+环丙沙星）的固定剂量组合（FDC）。

在此前的斑马鱼动物试验中，患有肌萎缩性侧索硬化症基因突变的斑马鱼用于Primec治疗后，恢复了游泳能力。目前已经启动了临床试验来研究塞来昔布和环丙沙星组合在患者身上的作用。

最后一款药物是Neurodyn Cognition公司的颗粒蛋白前体。

系统性硬化症（MS）的新药

一共有两款在研治疗MS的药物获得了孤儿药认证。其中第一款是比利时公司Galapagos NV的Ziritaxestat，一款口服小分子ENPP2蛋白抑制剂。

另一款则是生物和血液制品生产商杰特贝林公司（CSL Behring）的静脉注射免疫球蛋白。

此外，抗肿瘤新药也出彩，连获孤儿药资格。其中有：

治疗急性粒细胞白血病（AML）。一共有两款药物获得了孤儿药资格，一款是PTC Therapeutics的PTC299，这是抑制VEGF形成的小分子药物，目前正在进行一期临床试验。

另一款药物是TC Biopharm的TCB002，它是一种同种异体细胞疗法，使用的是来自于健康供体的CD3阳性γδT细胞，经大量活化和扩增灌输到患者体内，目前正在做一期临床试验。

γδT细胞具备天然免疫和适应性免疫两种特性，目前已有多家生物医药公司在此布局。

神经胶质瘤（GBM）。一共有两款研究治疗GBM的新药获得了孤儿药资格，一款是Sapience Therapeutics的CCAAT增强子结合蛋白β拮抗剂。

另一款是Biomimetix的BMX-001，它是一个第三代的MnSOD的模拟物，同前两代相比，它有更强的亲脂性、更低的毒性，通过清除细胞内的ROS而发挥作用。目前正在进行二期临床试验。

肝细胞癌（HCC）。三款在研治疗肝癌的药物获得了孤儿药资格，其中两款都来自阿斯利康，第一个是肿瘤免疫治疗PD-L1抗体Durvalumab和CTLA-4抑制剂Tremelimumab。

另一款是苏州圣诺（Sirnaomics）公司的小干扰核酸新药（iRNA) STP705，在此之前，该产品还被授予治疗原发性硬化性胆管炎和胆管癌孤儿药称号。

STP705利用苏州圣诺公司的PNP递送技术，同时降低TGF-β和COX-2基因的表达，在动物模型中，使用STP705，可以有效改善T细胞对肝肿瘤的浸润率。