Orphazyme是一家开创热休克蛋白反应治疗神经退行性罕见疾病的生物制药公司，该公司前不久公布其Arimoclomol开放性扩展2/3期研究的12个月中期数据。Arimoclomol是一种正在研发中的治疗C型尼曼匹克病（Niemann-Pick disease Type C ，NPC）的候选产品。

长期数据显示，在过去两年，arimoclomol治疗对疾病进展持续产生积极影响。此外，来自事后基因亚组分析中分离出的数据，为arimoclomol的疗效提供了更多的证据。

总的来说，这些新数据支持Arimoclomol在美国和欧洲的监管上市申请。Orphazyme计划在2020年上半年向美国食品和药物管理局（FDA）提交Arimoclomol治疗NPC的新药申请（NDA），并于2020年下半年向欧洲提交上市许可申请（MAA）。

首席医疗官Thomas Blaettler评论说：“我们对开放性扩展研究的12个月结果深受鼓舞。在两年内，Arimoclomol对疾病进展具有持续影响。 此外，在安慰剂对照试验中，最初随机接受安慰剂治疗的患者在转用Arimoclomol治疗后，疾病进展减少了90％”。

首席执行官Kim Stratton表示：“这些新数据使我们更加确信在美国以及其他主要市场进行Arimoclomol的商业化。 我们期待获得批准，并将这种创新疗法推向市场，以解决这种毁灭性疾病的巨大未满足需求。 Arimoclomol是一种很有前景的化合物，有潜力去改善患者的生活，我们正在继续在其他三个适应症方面进行开发：肌萎缩性侧索硬化症（ALS），散发性包涵体肌炎（sIBM）和戈谢病”。

关于Arimoclomol

Arimoclomol是一种研究性候选药物，可放大热休克蛋白（HSP）的产生。 HSPs可以挽救有缺陷的错折叠蛋白，清除蛋白聚集体并改善溶酶体的功能。 Arimoclomol口服给药，穿过血脑屏障，已经在七个1期和三个2期试验中进行了研究。 Arimoclomol正在治疗NPC，戈谢病，sIBM和ALS的临床开发中。

关于NPC

尼曼-匹克症C型（NPC）是遗传性，进行性使人衰弱且常常致命的神经内脏疾病。该病属于溶酶体贮积病家族中的一种，是由导致缺陷NPC蛋白的突变引起的。通常脂质通过溶酶体清除，结果由于脂质聚集在包括脑在内的组织和器官中而导致疾病发生。在美国和欧洲，NPC的患病率估计为1,000。在美国，没有批准的NPC治疗方法，在欧洲只有一种批准的产品。Arimoclomol被授予治疗NPC的孤儿药资格认定（欧盟和美国）、罕见儿科疾病（美国）和快速通道资格（美国）。

外文：https://www.orphazyme.com/news-feed/2020/1/3/orphazyme-reports-positive-arimoclomol-data-from-open-label-phase-23-extension-in-niemann-pick-disease-type-c