这个基因治疗，成为最新获批的治疗罕见病的基因治疗。

诺华公司治疗脊髓型肌萎缩的基因治疗Zolgensma，在日本正式获批上市。

这个基因疗法，最大的特点就是一次性治疗。

日本也成为首个推出基因治疗罕见病的首个主要亚洲市场。

这个决定，是在2月26日宣布的。

与其他市场不同的是，日本的新药获批，随之而来的就是要定价和决定医保，

但是，这个基因疗法确属天价，在首次获批后，定价为2150万美元，超过1亿日元。

但这一创纪录的价格并没有妨碍诺华在美国市场的强有力的商业表现。

1月底诺华公司公布的销售数据显示，去年刚刚获批治疗致命的神经肌肉疾病，脊髓型肌肉萎缩的Zolgensma在第四季度销售额为1.86亿美元。

在10月至12月的三个月内，又有100名婴儿接受了这种治疗，使得2019年接受治疗的总人数达到约200人。

但是，这个价格是否能被日本这个世界第三大经济的患者接受，是一个瞩目的焦点。

尽管现在获批，但是定价还将是一个花时间的过程，因为批准是由日本厚生省的药品和医疗器械局（PMDA）来负责，但是定价却由另外一个机构，中央医疗协会（简称：中医协）来决定。

超1亿日元的价格，在一个人均收入414万日元（2019年数据），约合人民币25.4万元的日本，也是一笔不小的负担。

不管最终的定价如何，这个基因疗法都铁定是日本第一高价药。

目前的日本第一高价药，是诺华公司的CAR-T细胞疗法，治疗白血病的Kymirah，治疗费用为3，350万日元。

据日本经济新闻报道，这个治疗脊髓肌萎缩（SMA）1型的基因疗法，针对的是不满2岁的婴儿患者，因为是一次性治疗，因此治疗费用反映了不用长期用药的高额负担。

这个报道还指出，日本的高额医疗费用制度对高额医疗费有一定的补助，每月有上限。此外，地方的郡县等有专门针对儿童患者的补助制度，因此，对于患者来说，相对负担较小。但是，对于基因疗法，因为这是第一次，因此，有怎样的定价，将是很多人瞩目的焦点。

针对基因疗法来说，本身就是一个突破和创新。日本和保险制度和美国不同，美国上市后，因为这个疗法如此新，很多时候都需要和医保支付方单独协商，指定具体的覆盖计划。

而在日本，因为是全民医保和公司提供的保险，因此，如何平衡财政，不至于造成太多负担，也是需要考虑的问题。

日本经济新闻报道还指出，这个疗法预计在日本一年治疗15-20名患者。

参考：https://www.nikkei.com/article/DGXMZO56057480W0A220C2MM0000/