GlycoMimetics公司前不久宣布了其GMI-1359开发项目几项成果，包括获颁一项新的专利和获 FDA授予重要资格认定，这些对未来的开发提供了支持以及市场保护。GMI-1359是该公司的新型候选药物，旨在同时抑制E-选择素和CXCR4，两种参与肿瘤转移和扩散的粘附分子。杜克大学的研究人员最近在一项1b期概念验证研究中完成首位病人给药，以评估GMI-1359对晚期乳腺癌（breast cancer）骨转移患者的疗效。

· 新专利 ·

GlycoMimetics前不久表示，美国专利和商标局已经为GMI-1359颁发了一项专利，涵盖了物质组成和药物配方，并提供专利保护至2035年，不过该专利不包括任何专利条款的调整或延长。

GlycoMimetics首席执行官Rachel King表示：“GMI-1359的新专利将有助于保护这一肿瘤学中的创新方法的物质组成。GMI-1359可在治疗罕见的儿童癌症，如骨肉瘤（osteosarcoma）、乳腺癌和其他转移到骨的实体瘤方面发挥作用，这一知识产权以及之前在在欧洲被获得的知识产权，尤其是在有FDA授予的孤儿药和儿科罕见病资格认定的情况下，将在公司推进候选药物的研发过程中发挥关键作用”

· 新的FDA资格认定 ·

GlycoMimetics前不久还宣布,美国食品和药物管理局已授予GMI – 1359治疗骨肉瘤的孤儿药和儿科罕见病资格认定。骨肉瘤是一种罕见癌症，在美国每年影响约900名青少年。这些资格认定将有助于这种候选药物的开发，包括使其有资格获得FDA的儿科优先审评凭证。

King女士表示：“FDA认识到急需新的、更有效的治疗方法来治疗这种严重的儿科疾病，这对我们、患者以及公司而言都是令人鼓舞的，”

除了对乳腺癌的临床工作，GlycoMimetics还进行了验证GMI-1359治疗骨肉瘤潜在应用的临床前研究。在2018年美国癌症研究协会年会上，GlycoMimetics公布了对骨肉瘤儿童和青年患者使用双重e-选择素/CXCR-4抑制剂的生物学原理的数据。在该研究中，GMI-1359在骨肉瘤的骨科模型中被证明可以抑制肿瘤的进展，并抑制原发性骨肉瘤病变的肺转移。

骨肉瘤是一种罕见的骨肿瘤，通常侵袭胳膊或腿的大骨，其生长迅速并可扩散到身体的其他部位。常发病于10至30岁的儿童和年轻人。在美国，每年大约有800到900个新的骨肉瘤病例被确诊。

· 关于孤儿药资格认定 

FDA的孤儿药资格认定授予给那些安全有效地治疗、诊断与预防在美国少于20万人的罕见疾病的药物和生物制品。孤儿药资格认定在美国提供了一系列激励措施：FDA上市批准后享有7年的市场独占权，申请费的豁免或部分支付，以及收到孤儿药资格认定后进行的临床试验费用的税收抵免。

· 关于儿科罕见病资格认定

FDA将“儿科罕见病”授予给那些主要影响18岁以下的严重或危及生命的罕见疾病。根据FDA的儿科罕见病优先审评凭证计划，获得“儿科罕见病”药物或生物制剂最初批准的生产商将有资格获得一张凭证，该凭证可兑换之后不同产品上市申

GMI - 1359

GMI-1359被设计成同时抑制E -选择素和CXCR4。E -选择素和CXCR4都是参与肿瘤转移和扩散的粘附分子。临床前研究表明,靶向E-选择素和趋化因子受体CXCR4的单一化合物能提高相关骨髓的肿瘤（如急性髓系白血病和多发性骨髓瘤）或实体肿瘤转移至骨（如前列腺癌和乳腺癌）,以及骨肉瘤（一种罕见的小儿肿瘤）的疗效。GMI-1359已经在健康志愿者中完成了一期临床试验。最新启动的乳腺癌患者1b期临床研究旨在使研究人员能够确定候选药物的有效剂量，并围绕药物活性生成初始的生物标志物数据。

外文：GlycoMimetics Advances GMI-1359 Program With Patent Issuance and FDA Designations