Kubota医药公司的全资子公司Acucela 是一家临床阶段眼科公司，该公司前不久宣布，其正在进行的3期临床试验已完成65%以上的受试者招募，该试验旨在研究emixustat hydrochloride (“emixustat”)治疗继发于Stargardt病（Stargardt disease）的黄斑萎缩患者的疗效。

该研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床研究，受试者被随机分配服用emixusta10mg或安慰剂（2:1比例），每天一次，持续24个月。对于像Stargardt这样的罕见疾病，招募到受试者来参加临床研究颇具挑战性。截至2020年1月31日，共有108名患者招募到本研究，预计2020年全年，将从全世界11个国家的30个地点招募到所有总共162名受试者。

FDA（美国食品和药物管理局）和欧洲药品管理局（EMA）已授予emixustat治疗Stargardt病的孤儿药资格认定。

关于 Stargardt 病

Stargardt病是一种罕见的遗传性疾病，直接影响视网膜，常导致儿童视力丧失的缓慢进展。该病也可被称为Stargardt黄斑营养不良或青少年黄斑变性，在世界各地的发病率约8000 – 10000分之1。这种疾病的最常见形式是由ABCA4基因突变引起的，会使视网膜中有毒的维生素A副产物（主要是A2E）积累，从而导致感光细胞和视力的逐渐恶化。Stargardt病的症状通常出现在儿童或青少年时期，但在某些情况下，视力丧失问题直到晚年才显现出来。

在美国、欧洲和日本，Stargardt病总共影响了不到15万人，在日本，Stargardt病被认为是一种罕见病。目前，还没有已知的治疗方法可以减缓疾病的进展，存在着严重的未满足医疗需求。

关于 Emixustat Hydrochloride

Emixustat通过抑制视网膜色素上皮蛋白65（RPE65）这一关键酶来调节视觉周期。视觉周期是维生素A在眼睛中循环利用的过程；维生素A对视觉过程至关重要。减缓视觉周期可降低维生素A衍生物（11-cis-和all-trans-视黄醛）形成有毒的A2E和相关化合物的有效性。此外，降低11-cis-视黄醛的有效性会降低黑暗条件下的视网膜代谢需求。口服Emixustat在人类临床研究中总体具有良好的耐受性，延迟性暗适应是最常见的不良反应。在一项正在进行的临床研究中，Acucela正在探索emixustat阻止或减缓Stargardt病患者视力丧失进展的潜力。

外文：Acucela Provides Update on Emixustat Phase 3 Clinical Trial in Patients with Stargardt Disease