达到主要终点——与安慰剂相比，0.7毫克/千克/天的FINTEPLA在统计学上可显著降低跌倒发作。

FINTEPLA还显示出在多个次要终点上的统计学显着改善。

Zogenix公司一家开发罕见疾病疗法的全球制药公司，该公司前不久公布了其领先研究性疗法FINTEPLA®（ZX008，芬氟拉明口服液）治疗Lennox-Gastaut综合征（Lennox-Gastaut Syndrome，LGS，一种严重且难治的儿童期发病癫痫病）的全球3期临床试验（Study 1601）的积极结果。该试验达到了其主要终点，即根据基线检查与滴定和维持处理期之间的变化，证明了剂量为0.7 mg / kg /天的FINTEPLA在降低跌倒发作频率方面优于安慰剂（p=0.0012）。与安慰剂相比，相同剂量的FINTEPLA（0.7 mg / kg / day）在关键的次要疗效指标（包括临床意义的跌倒发作频率降低（≥50％）的患者比例）上也有显著的统计学改善。与安慰剂相比，较低剂量的FINTEPLA（0.2 mg / kg /天）也观察到基线和治疗期间的跌倒发作频率降低，只是这种变化没有达到统计学意义（p = 0.0915）。FINTEPLA的耐受性良好，不良事件与公司先前针对Dravet综合征进行的两项3期研究中观察到的不良事件一致。

“LGS是一种罕见且严重的癫痫病，患者几乎天然耐药，且癫痫会终生发作。因此，即使采用目前的治疗选择，频繁的跌倒和受伤以及认知障碍，极度限制患者和护理人员的生活质量，”Study 1601的首席研究员，美国科罗拉多儿童医院的FAES的KellyKnupp博士说道，“在这项安慰剂对照研究中观察到的结果表明，fenfluramine治疗难治性LGS患者的潜力。如果获得批准，FINTEPLA将成为这些患者及其家人一个重要的新治疗选择。”

 “我谨代表Zogenix的每一个人，感谢那些为参与这项研究付出了时间和精力的患者、家属和研究者，”Zogenix总裁兼首席执行官Stephen J. Farr博士说，“我们对Study 1601的疗效及安全性研究结果感到满意，该研究证实了FINTEPLA有望成为最难治的罕见癫痫疾病之一的重要新治疗选择的潜力。我们期待通过与监管机构合作将FINTEPLA带入LGS患者社群。”

用于治疗LGS的FINTEPLA先前已被美国食品和药物管理局（FDA）和欧洲委员会授予孤儿药资格认定。

Fintepla治疗Dravet综合征相关癫痫发作的新药申请(NDA)正在接受FDA的优先审评，PDUFA（处方药使用者费用法案）将于2020年3月25日前审评完毕。此外，欧洲药品管理局（EMA）正在审查FINTEPLA治疗Dravet综合征的上市许可申请（MAA）。NDA和MAA基于FINTEPLA在Dravet综合征的两项关键的3期关键临床试验（Study1和1504）中的数据，以及正在进行的包括232名接受长达21个月治疗患者的开放性扩展研究的中期分析数据。日本也在进行FINTEPLA的开发。

关于Lennox-Gastaut综合症

Lennox-Gastaut综合征（LGS）是一种罕见且毁灭性的儿童期发病的癫痫，其特征在于有许多不同的癫痫发作类型，且通常对目前可用的癫痫发作药物（也称为抗癫痫药或AED）无反应。根据癫痫基金会的说法，LGS仅占儿童癫痫病的2％到5％，但因LGS患者癫痫发作难以控制，需要终身治疗而被儿童和成人神经科医生所熟知。与LGS相关的智力和行为问题，以及全天24小时的护理要求，使患者的生活更加复杂。

原文链接：https://zogenixinc.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/zogenix-announces-positive-top-line-results-global-pivotal-phase