Gilead旗下Kite公司前不久全部美国食品与药物管理局（FDA）受理其KTE-X19的生物制品许可申请（BLA），并授予其优先审评资格。KTE-X19是一种研究性嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，用于治疗成人复发或难治性套细胞淋巴瘤（mantle cell lymphoma，MCL）

BLA申请是基于一项单臂、开放标签、2期试验ZUMA-2的数据支持，该试验显示，由独立的放射检查委员会（IRRC；中位随访12.3个月）评估，93%的患者单次输注KTE-X19后有缓解，其中67%的患者达到完全缓解。在安全性分析中，≥3级细胞因子释放综合征（CRS）以及神经系统的不良事件分别出现在15%和31%的患者中。无5级CRS或神经系统不良事件发生。最近在奥兰多举行的第61届美国血液学会（ASH）年会和博览会上，研究人员口头介绍了该试验的详细结果。

“尽管最近治疗方法已取得进展，但一旦复发/难治性套细胞淋巴瘤患者当前可用的治疗不再产生缓解，他们会面临严重缺乏有效治疗选择的问题。” Kite全球临床开发主管Ken Takeshita博士说，“基于KTE-X19令人鼓舞的结果，我们渴望继续与FDA讨论如何将这种创新疗法带给那些可能受益于CAR T疗法的患者。”

根据处方药使用费法案（PDUFA），FDA必须于2020年8月10日前给出结果。欧洲药品管理局（EMA）最近批准了KTE-X19在欧盟的上市许可申请。KTE-X19已被FDA授予了突破性疗法资格认定（BTD），并被EMA授予治疗复发或难治性MCL的优先药物（PRIME）资格认定。

关于 MCL

MCL是一种罕见的非霍奇金淋巴瘤（non-Hodgkin lymphoma ，NHL），起源于淋巴结“外套层”的细胞，通常影响60岁以上的男性。

关于 KTE-X19

KTE-X19是一种研究性、自体、抗CD19-CAR T细胞疗法，采用了XLP制造工艺，包括T细胞筛选和淋巴细胞富集。对于有循环淋巴母细胞迹象的某些B细胞恶性肿瘤，淋巴细胞富集是一个必要步骤。KTE-X19目前正在进行治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）、套细胞淋巴瘤（MCL）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）的1/2期临床试验。

原文链接：https://www.gilead.com/news-and-press/press-room/press-releases/2020/2/us-fda-grants-priority-review-for-kites-ktex19-biologics-license-application-bla-in-relapsed-or-refractory-mantle-cell-lymphoma