Chondrial治疗公司是一家致力于开发罕见疾病疗法的临床阶段的生物技术公司，其开始聚焦于弗里德里希共济失调（Friedreich’s ataxia ，FA）。前不久，该公司宣布，以评估单次递增剂量CTI-1601的安全性和耐受性的1期临床试验完成首位患者给药。CTI-1601是一种重组融合蛋白，旨在将人类共济蛋白递送给FA患者，因为FA患者共济蛋白水平低。

“CTI-1601旨在解决弗里德里希共济失调的根本原因—共济蛋白水平低。我们1期临床计划的启动是基于积极临床前数据的支持，对于FA患者来说，这标志着向前迈出了重要一步。FA是一种毁灭性的且进行性疾病，目前无法治愈。” Chondrial治疗学总裁兼首席执行官Carole Ben-Maimon医学博士说，“另外，公司的合并，将为我们提供大量资源来推进CTI-1601的开发，并扩大我们在其他可能受益于细胞穿透肽方法的罕见疾病方面的努力。”

这项双盲安慰剂对照试验将招募18岁以上的成年FA患者。该试验将评估皮下注射单剂量递增CTI-1601的安全性、耐受性和药代动力学。1期临床计划的顶线数据预计在2020年底公布。

“我们代表FARA和FA社群，感谢Chondrial团队的辛勤工作和奉献精神，为了这种缺乏足够的治疗选择且目前只能治疗某些症状的使人衰弱、进行性疾病，推进CTI-1601到这一重要里程碑，”弗里德里希共济失调研究联盟(FARA)执行主任Jennifer Farmer说，“FARA致力于通过弗里德里希共济失调全球患者注册中心和其他宣传工作去联系FA患者，帮助Chondrial完成这项试验的招募。”

Chondrial还宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已经授予CTI-1601儿科罕见病（RPD）和快速通道资格认定。快速通道资格认定旨在加快审评和促进那些治疗严重或威胁生命的疾病，并有潜力满足未满足医疗需求的药物开发。有了RPD资格认定，Chondrial公司就有资格在CTI-1601获批后获得一个凭证，该凭证可兑换后续上市申请的优先审评资格。

关于弗里德里希共济失调

弗里德里希共济失调（FA）是一种使人衰弱、缩短寿命、进行性罕见的遗传疾病，影响多重身体系统，尤其是大脑和心脏。它是最常见的共济失调，由一种关键蛋白共济蛋白的缺乏引起，共济蛋白通常存在于所有组织的线粒体中。儿童和年轻人逐渐失去行走和说话的能力，他们的心脏变得肥厚和脆弱，最终导致死亡。虽然罕见，但是FA是遗传性共济失调最常见的形式，大约每50，000人中就有1人患病。目前没有经批准的治疗方法，也没有治疗FA的方法。

关于CTI-1601

由印第安纳大学医学院R. Mark Payne医学博士发现，CTI-1601是一种重组融合蛋白，旨在将人类共济蛋白递送到FA患者的线粒体内，研究人员认为，在线粒体内，该蛋白可变成成熟共济失调蛋白，并在线粒体代谢中变活跃。由于基因异常，FA患者不能产生足够的这种必需蛋白质。CTI-1601是临床开发中唯一的共济蛋白替代疗法。美国食品和药物管理局(FDA)授予CTI-1601孤儿药物资格认定，目前正在进行1期试验。

外文：Chondrial Therapeutics Announces Dosing of First Patients in Phase 1 Clinical Program of CTI-1601 for Treatment of Friedreich’s Ataxia and CTI-1601 granted Rare Pediatric Disease Designation and Fast Track Designation by U.S. FDA