FDA正在根据实时肿瘤学审评（RTOR）试点项目对此进行审评。

上市申请基于该公司Ripretinib治疗晚期胃肠道间质瘤（Gastrointestinalstromal tumor，GIST）的关键性3期临床研究INVICTUS的积极结果。

Deciphera 制药公司前不久宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了ripretinib的新药申请（NDA），ripretinib是该公司一款研究性广谱KIT和PDGFRra抑制剂，用于治疗已接受过imatinib, sunitinib 和 regorafenib治疗的晚期GIST患者。

“Ripretinib的NDA提交标志着一个激动人心的里程碑，我们正在努力为晚期GIST患者提供一种潜在的新治疗选择。” Decriphera公司总裁兼首席执行官Steve Hoerter说，“我们期待申请审评期间与FDA的合作，如获批，我们将积极为ripretinib在美国上市做准备。”

Ripretnib的NDA目前正在根据FDA实时肿瘤审评试点项目（RTOR）进行审评。这一试点项目旨在探索更有效的评审程序，以确保在保持和提高审评质量的同时，尽早为患者提供安全有效的治疗。

2019年10月，FDA授予Ripretinib突破性疗法资格认定，用于治疗已接受过imatinib, sunitinib 和regorafenib治疗的晚期GIST患者。突破性疗法旨在加快那些治疗严重疾病且初步临床证据表明可能比现有疗法有重大改善的药物的开发和审评。

此项NDA是基于公司ripretinib治疗晚期GIST的关键性3期研究INVICTUS的积极结果。该研究是一项随机（2:1）、双盲，安慰剂对照组、国际多中心研究，旨在评估ripretinib对于先前已接受过imatinib、sunitinib和regorafenib治疗的129名晚期GIST患者中，与安慰剂相比，的安全性和有效性。

关于胃肠道间质瘤

胃肠道间质瘤（GIST）是一种影响腹部消化道及其周边结构的肿瘤，多发于胃及小肠。GIST是胃肠道最常见的肉瘤，在美国每年约有4000到6000名新发病例，欧洲及其他国家的发病率与美国相近。大部分的GIST是由一系列突变引起的，其中最常见原发突变的为KIT激酶，约占病例中的75%-80%，和PDGFRα激酶，约占病例中的5%-10%。目前的治疗无法抑制原发和继发广谱突变造成耐药性和疾病进展。根据诊断时疾病所处的阶段，该疾病的五年生存率约为48%-90%。

关于Ripretinib

Ripretinib是一种被设计成广谱抑制KIT和PDGFRα突变激酶的研究性酪氨酸激酶开关调控抑制剂，通过独特的双重作用机制，来调节激酶开关口袋和激活环。Ripretinib目前正在进行用于治疗KIT和/或PDGFRα驱动的肿瘤的临床开发，包括胃肠道间质瘤（GIST）、系统性肥大细胞增多症（SM）以及其他肿瘤。Ripretinib可抑制GIST中涉及第9、11、13、14、17和18外显子的原发和继发KIT突变以及SM中原发性17号外显子D816V突变。Ripretinib还抑制第12、14和18外显子中的原发性PDGFRα突变，包括18外显子D842V突变的GIST。Ripretinib已被FDA授予快速通道和突破性疗法资格认定，用于治疗已接受imatinib, sunitinib 和 regorafenib治疗的晚期GIST患者。Ripretinib还被美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予治疗GIST的孤儿药资格认定。

外文：Deciphera Pharmaceuticals Announces Submission of New Drug Application to U.S. FDA for Ripretinib in Patients with Advanced Gastrointestinal Stromal Tumors