美国食品和药品管理局（FDA）近日批准了Sarclisa（isatuximab-irfc）联合pomalidomide和dexamethasone治疗先前至少接受过两种其他疗法（包括lenalidomide和蛋白酶体抑制剂）的多发性骨髓瘤（multiple myeloma，MM）成年患者。Sarclisa是一种静脉给药CD38靶向溶细胞抗体，可帮助免疫系统中的特定细胞攻击多发性骨髓瘤细胞。

“细胞靶向疗法给肿瘤治疗领域带来了重大发展。尽管目前仍无法治愈多发性骨髓瘤，但Sarclisa作为另一种FDA批准的CD38靶向疗法，可成为已接受治疗后疾病再次进展的多发性骨髓瘤患者的一种选择”，FDA卓越肿瘤中心主任、药物评估与研究中心肿瘤疾病办公室代理主任Richard Pazdur博士表示：“在临床试验中，这种疗法使疾病进展或死亡风险降低了40%。”

MM是一种发生在骨髓中抗感染浆细胞（一种白细胞）的血液肿瘤。这些肿瘤细胞增殖、产生异常蛋白质，并将其他健康的血细胞从骨髓中排挤出去。该疾病可能导致免疫系统衰弱，并引起其他骨骼或肾脏疾病。美国国家癌症研究所估计，到2020年，美国将有32,270例新发MM病例和12,830例相关死亡病例。

FDA根据一项包含307例复发及难治性MM患者的临床试验结果批准了Sarclisa，这些患者先前接受过包括lenalidomide和蛋白酶体抑制剂在内的至少两种方法的治疗。该试验中一半患者接受Sarclisa联合pomalidomide和低剂量dexamethasone治疗，另一半则只接受pomalidomide和低剂量dexamethasone治疗。Sarclisa的疗效评估基于无进展生存期（PFS），即无肿瘤进展的患者生存时间。与只接受pomalidomide和dexamethasone的患者相比，接受Sarclisa联合pomalidomide和低剂量dexamethasone的患者显示出PFS的改善，疾病进展或死亡的风险降低了40%。这些患者的总缓解率为60.4%。相比之下，只接受pomalidomide和低剂量dexamethasone患者的总缓解率为35.3%。

服用Sarclisa的患者常见的副作用是中性粒细胞减少（白细胞水平异常低）、输注相关反应、肺炎（单侧或双侧肺泡囊感染）、上呼吸道感染、腹泻、贫血、淋巴细胞减少（白细胞水平下降）和血小板减少（血小板水平异常低）。

Sarclisa可能引起严重的副作用包括以下方面：Sarclisa可引起与静脉输液相关反应。如果发生三级或更高级（严重）反应，则应永久停用Sarclisa，且应采取适当的医疗措施。Sarclisa还可能引起中性粒细胞减少症，因此医护人员应在治疗期间定期监测患者的全血细胞计数，并留意中性粒细胞减少症患者的感染迹象。在临床试验中接受Sarclisa治疗的MM患者被观察到第二原发恶性肿瘤（可发生于相同组织、器官或另一不同区域）的发生率增加。因此在患者接受Sarclisa治疗时，医护人员应监测其是否有罹患第二原发性恶性肿瘤。

Sarclisa可能导致实验检测干扰。应向血库告知患者正在接受Sarclisa治疗，因为该药物可能会干扰血库对需要输血的患者进行的某些检测（例如抗体筛查）。医护人员应在开始使用Sarclisa治疗之前对患者进行分类和筛查。Sarclisa可能会干扰M蛋白监测实验，这可能会影响对完全缓解（CR）的判定。

医护人员应告知孕妇，Sarclisa可能会对发育中的胎儿造成伤害。孕妇不应使用Sarclisa。计划怀孕的妇女应在治疗期间及治疗后至少五个月内使用有效的避孕措施。

Sarclisa获得了孤儿药资格认定，该认定旨在支持和鼓励开发治疗罕见病的药物。

FDA将对Sarclisa的批准授予赛诺菲安万特美（Sanofi-Aventis）国有限责任公司。

外文：FDA Approves New Therapy for Patients with Previously Treated Multiple Myeloma