美国食品药品监督管理局（FDA）日前批准Isturisa (osilodrostat)口服片剂用于治疗库欣病（Cushing’s disease），适用于不能接受脑垂体手术或接受手术后依然患病的成人患者。库欣病是一种肾上腺分泌过多皮质醇激素的罕见病。Isturisa是FDA批准的首个通过阻断11-β-羟化酶和阻止皮质醇合成而直接解决皮质醇过度产生的药物。

“FDA支持为罕见病开发安全而有效的治疗方法，新批准的库欣病疗法可以为患者提供帮助。”FDA药物评估与研究中心药物评估第二办公室代理主任Mary Thanh博士说，“通过帮助患者达到正常的皮质醇水平，该药物将成为库欣病成人患者重要的治疗选择。”

库欣病是由垂体瘤导致释放过多促肾上腺皮质激素进而刺激肾上腺产生过多皮质醇而导致的。该病在30到50岁的成人中最为常见，女性发病率是男性的3倍。库欣病会导致严重的健康问题，比如高血压、肥胖、2型糖尿病、腿部和肺部血凝块、骨质流失和骨折、免疫系统衰弱和抑郁。患者可能表现为胳膊腿纤细、红圆脸、脖子周围脂肪增加、容易挫伤、妊娠纹和肌肉无力。

Isturisa治疗库欣病的安全性和有效性在一项研究中进行了评估。该研究共纳入137名成人患者，平均年龄41岁，约3/4为女性，大多数未接受垂体手术或手术后未能痊愈。在24周的单臂、非盲研究期间，所有患者最初均接受2毫克Isturisa每日2次治疗，剂量可每两周增加，最高达30毫克每日2次。在24周试验结束时，约一半患者的皮质醇水平在正常范围内。在此之后，71名不需要进一步增加剂量而且过去12周内耐受该药的患者进入一项为期8周的双盲、随机停药研究，接受Isturisa或安慰剂治疗。在停药研究结束时，接受Isturisa治疗的患者中，86%的皮质醇水平维持在正常范围内，相比之下安慰剂组该比例仅为30%。

Isturisa临床试验中报告的最常见副作用是肾上腺机能不全、头痛、呕吐、恶心、疲劳、水肿、低皮质醇水平、QTc延长(心律问题)，还可能发生肾上腺激素前体和雄激素水平升高。

Isturisa为一日两次（早上和晚上）口服，由卫生保健人员指导。治疗开始后，医护提供者可以根据患者的反应重新评估剂量。

Isturisa获得了孤儿药资格认定，该资格认定能够为帮助和鼓励罕见病药物开发提供激励。

此次获批Isturisa的开发商为诺华公司（Novartis）。

FDA是美国卫生及公共服务部的一个内设机构，通过确保人类和兽医药物、疫苗和其他人用生物制品及医疗设备的安全性、有效性和保密性来保护公众健康。该机构还负责美国食品供应、化妆品、膳食补充剂和电子辐射产品的安全性和保密性，同时监管烟草产品。

外文：FDA Approves New Treatment for Adults with Cushing’s Disease