MeiraGTx公司是一家垂直整合的临床阶段基因治疗公司，该公司前不久宣布欧洲药品管理局（EMA）已授予其AAV-RPGR优先药物（PRIME）和高级治疗药物（ATMP）资格认定。AAV-RPGR是一种研究性基因疗法，用于治疗RPGR基因突变引起的X连锁色素性视网膜炎（x-linked retinitis pigmentosa，XLRP）。

MeiraGTx和杨森制药公司（Janssen）都隶属于强生公司旗下的杨森制药公司集团，他们正在联合研发AAV-RPGR，作为开发和商业化治疗遗传视网膜疾病的基因疗法的更广泛合作的一部分。

PRIME资格认定是基于MeiraGTx和杨森公司正在进行的用AAV-RPGR治疗XLRP患者的一、二期临床数据而获得的。AAV-RPGR是唯一获得PRIME资格认定治疗XLRP的在研基因疗法。

“XLRP是一种严重的疾病，它能在四十年内快速导致大多数患者失明和视力完全丧失。”MeiraGTx总裁兼首席执行官Alexandria Forbes博士表示，“患有这种毁灭性疾病的人们目前没有治疗方案，我们很高兴EMA已经认识到这种研究性基因疗法可给患者带来的潜力。我们期待与EMA、患者、临床社区以及我们的合作伙伴杨森公司密切合作，以潜在地加速AAV-RPGR的临床发展，为受XLRP影响的人们带来急需的治疗。”

要符合PRIME资格，药品必须保障重大公共卫生利益且针未满足医疗需求的疾病。为了确定PRIME资格，EMA会考虑现有数据是否表明该产品具有临床意义上的改善（如对预防、发病和持续时间产生影响）或改善疾病的发病率或死亡率，为具有特定指征的患者提供重大治疗优势。为了获得PRIME，早期的临床数据必须证明该药有造福于未满足医疗需求患者的潜力。PRIME资格认定的优势包括与EMA就药物发展计划进行指导和互动，包括讨论监管途径的早期互动和生成满足EMA上市许可申请（MAA）要求的数据包的潜在方法。

ATMP资格认定是授予给那些基于基因、组织或细胞的，可为疾病的治疗提供突破性的新机会的药物。所有高级治疗药物均通过EMA集中授权，并可能受益于其单一评估和授权程序。

关于AAV-RPGR

AAV-RPGR是一种研究性基因疗法，用于治疗由RPGR基因（RPGR ORF15）的眼部特定形式的突变引起的XLRP。AAV-RPGR旨在将RPGR基因的功能性拷贝递送到视网膜下腔，以改进和保护视觉功能。MeiraGTx和其开发合作伙伴杨森公司目前正在对带有RPGR ORF15突变的XLRP患者进行AAV-RPGR的一、二期临床试验。AAV-RPGR已被美国食品和药物管理局 （FDA） 授予快速通道和孤儿药资格认定，并被欧洲药品管理局（EMA） 授予PRIME、ATMP和孤儿药资格认定。

关于X连锁色素性视网膜炎（XLRP）

XLRP是色素性视网膜炎（retinitis pigmentosa，RP）最严重的类型。RP是一组以进行性视网膜变性和视力丧失为特征的遗传性视网膜疾病。在XLRP中，视锥细胞和视杆细胞功能不佳，导致视网膜变性和完全失明。导致XLRP的最常见突变是RPGR基因，其导致70%以上的XLRP病例，占RP总病例的20%。目前无批准治疗XLRP的方法。

外文：MeiraGTx Announces Priority Medicines (PRIME) and Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) Designations Granted by the European Medicines Agency to AAV-RPGR Gene Therapy for the Treatment of X-Linked Retinitis Pigmentosa