澳大利亚药企新靶点治疗肌营养不良取得进展。

这个在研新药，ATL1102由澳大利亚药企，反义疗法公司（Anti Sense Therapeutics）开发。

目前，第一阶段的临床试验已经结束。结果令人满意。

ATL1102是一个免疫调节新药，在第一阶段的临床试验中，一共有9名参与者完成了24周的服用治疗，这个新药针对的是杜氏肌营养不良症（DMD）。

第一期的所以证实了该药物的安全性在低剂量测试中，对疾病进展的影响，公司表示。

这个试验在澳大利亚的墨尔本进行。

结果也促使公司将ATL1102推进到关键阶段的二期（IIb）临床试验。

ATL1112是针对免疫细胞CD49d表达。在2015年的学术论文（引文见文后）中，发现，DMD的患者的淋巴T细胞如果存在高水平的CD49d表达，病情的发展会加速而且更加严重。因此，通过抑制CD49d表达，ATL1112的作用机理是延缓疾病进展。

目前，这是唯一一个针对CD49d的在研治疗DMD的新药。

而且，与许多在研的DMD新药不同的是，ATL1112也是少数评估已经坐上轮椅的DMD患者的在研新药。

从去年12月公布的第一阶段的结果来看，目前为止这个新药的安全性良好，没有出现严重不良反应。

而且，用药的耐受性良好，没有患者退出试验。

目前在仍可以行走的患者的用药剂量25mg，一周一次，皮下注射，24周治疗。

一般的新药要经过三个阶段的临床试验，第一阶段（一期）主要是测试安全性和剂量递增的变化，第二阶段是有效性评估，是第一期试验证明在人数不多的患者中安全的情况下，进行更多患者身上的有效性验证。而且，一般第二阶段的研究时间会有延长。

 “值得注意的是，免疫细胞数据表明，从第24周的基线到年底，淋巴细胞数量和淋巴细胞类型（即CD3、CD4、CD8和表达CD49d）的平均减少一致，并恢复到起始水平在第28周”。

结果还显示，

第 24 周的 CD3，CD49d+ T 细胞（CD4_CD49d 和 CD8_CD49d+ ）的平均数量相比第 28 周（p=0.030 配对 T 测试）在统计上明显较低

（CD49d在24周治疗后降低。来自公司网站）

”这些数据支持药物对调节血液中的CD49d+T细胞的积极作用。“公司表示。

目前，第二期试验的患者治疗已经结束，下一步的结果将在下个月揭晓。

引文：

2010 Feb;9(2):177-89 . Pinto-Mariz F, Carvalho LR, Araújo AQC, et al. CD49d is a disease progression biomarker and a potential target for immunotherapy in Duchenne muscular dystrophy

新闻稿：

https://www.antisense.com.au/wp-content/uploads/2017/01/ASX-19_17-December-2019_-DMD-trial-results-in-all-patients-post-dosing.pdf

https://www.antisense.com.au/wp-content/uploads/2017/01/ASX-20-_18-March_ATL1102-Trial-Update.pdf