总部位于法国的Pharnext将利用约770万欧元的融资支持PXT3003的临床开发，进行腓骨肌萎缩症1A型（CMT1A）实验治疗。

在现有投资者的带领下，这笔资金包括一些美国机构投资者和Pharnext管理层成员。

Pharnext首席财务官兼首席业务官Peter Collum在一份新闻稿中表示：“我们很高兴宣布本次融资，这显示了我们股东的坚定、持续支持。”。

这笔资金将有助于敲定即将进行的PXT3003第三阶段试验的研究方案，并为美国食品和药物管理局（FDA）和欧洲药品管理局（European Medicines Agency）提出的其他监管要求提供资金，以便继续开展治疗。

结合已批准的对神经系统有作用的疗法-巴氯芬、纳曲酮和山梨醇-PXT3003作为口服溶液配制，每日两次。此前，PXT3003从FDA获得了孤儿药和快速通道的名称。

根据另一个3期试验和开放标签扩展研究的数据，PXT3003被发现对CMT1A患者安全有效，在两年的治疗过程中改善了临床结果并稳定了疾病进展。

这项名为PLEO-CMT（NCT02579759）的为期15个月的随机双盲试验于2015年底开始，旨在评估PXT3003对323名16至65岁CMT1A患者的安全性和有效性。参与者每天随机接受两次低剂量或高剂量的PXT3003或安慰剂。

这项研究的主要目标是，在12个月和15个月的治疗期间，通过整体神经病变限制量表（ONLS）来衡量身体残疾程度的变化。2018年，Pharnext宣布，该试验实现了其主要目标，即在接受最高剂量PXT3003的患者和接受安慰剂治疗的患者之间，ONLS存在重大差异。

完成试验的受试者有机会通过参加一项开放标签的扩展研究-PLEO-CMT-FU（NCT03023540）继续接受PXT3003治疗。

9个月后，数据显示，与安慰剂组相比，所有治疗组的总体改善。而且，在切换到PXT3003后，那些最初服用安慰剂的患者的ONLS评分有了显著的改善。

尽管平均持续5个月的治疗中断（由于高剂量PXT3003制剂的问题），研究汇编的数据显示，在近25个月内，接受高剂量和低剂量制剂治疗的受试者的ONLS评分得到改善或稳定。

延长研究剂量将持续到PXT3003上市，预计今年晚些时候会有详细的研究结果。

Pharnext目前正在进行PXT3003的第二阶段3试验。该公司正计划与FDA进行讨论，私募基金会将资助的研究方案将于6月完成，由于PLEO-CMT中意外的配方问题导致数据丢失，FDA要求进行额外的研究。

此外，该公司还计划利用新的第三阶段研究的数据，支持在欧洲提交治疗的营销授权申请。