Prevail Therapeutics是一家为神经退行性疾病患者开发潜在基于 AAV 基因疗法的生物技术公司，该公司前不久宣布，美国食品和药品管理局（FDA）已受理其实验性基因疗法PR006探索性新药申请（IND），该疗法用于治疗GRN 突变的额颞叶痴呆（frontotemporal dementia patients with GRN mutation，FTD-GRN）的患者。该公司可开始其1/2期临床试验。

PR006是一种潜在治疗FTD-GRN的一次性基因疗法。FTD-GRN是一种由GRN基因突变引起的进行性神经退行性疾病，会减少颗粒蛋白前体的产生，颗粒蛋白前体是一种对溶酶体功能、神经元存活和正常小胶质细胞活动至关重要的蛋白。颗粒蛋白前体缺乏会导致溶酶体功能障碍、蛋白降解和循环失效、神经炎症，最终导致神经变性和死亡，通常在确诊后3至10年内发生。

PR006旨在通过使用AAV9载体递送健康的GRN基因来增加FTD-GRN患者大脑中的颗粒蛋白前体水平。

“FTD-GRN是一种严重的进行性神经退行性疾病，目前还没有得到批准的治疗方法。” Prefail 创始人兼首席执行官 Asa Abeliovich 博士说，“目前PR006的 IND已激活，我们期待着推进PR006的临床开发，它可减缓或停止这种毁灭性疾病的进展，对患者的生活产生积极的影响。”

该1/2临床试验PROCLAIM将调查PR006的安全性和耐受性，并将测量FTD-GRN患者的关键生物标志物和可能的疗效终点。该公司计划今年开始在PROCLAIM中给药。我们相信这将使得PR006成为FTD-GRN第一个进入临床试验的基因治疗。

FDA已授予PR006治疗FTD患者孤儿药资格认定。

关于GRN突变的额颞叶痴呆

前颞痴呆（ FTD ）是继阿尔茨海默症之后，65岁以下人群中第二常见的痴呆原因。美国有5万到6万人，欧盟有8万到11万人受 FTD 影响。GRN 突变的前颞痴呆（ FTD-GRN ），占所有 FTD 患者的5-10%。FTD 是大脑额叶和颞叶进行性退化的结果，它们控制着决策、行为、情感和语言。在 FTD-GRN 患者中，颗粒蛋白前体水平降低导致依赖年龄的溶酶体功能障碍、神经炎症和神经退化。FTD 或 FTD-GRN 没有获批的治疗方法。

外文：Prevail Therapeutics Announces Investigational New Drug Application Active for PR006 for the Treatment of Frontotemporal Dementia with GRN Mutation