Bristol-Myers Squibb公司和Acceleron制药公司前不久宣布，其评估Reblozyl®（luspatercept-aamt）治疗需要定期输注红细胞（RBC）的成人β-地中海贫血（beta thalassemia）患者安全性和有效性的关键性3期研究BELIEVE结果已刊登在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上。

 “这些发表在《新英格兰医学杂志》上的结果，证明了Reblozyl®的临床疗效，Reblozyl®是美国首例经批准治疗β-地中海贫血的药物。” Bristol-Myers Squibb血液学全球医疗事务副总裁Diane McDowell博士说，“β-地中海贫血患者患有慢性贫血，通常需要终生输注红细胞治疗，这可能会引起多种医疗并发症。对这些患者来说，临床意义上，Reblozyl®可降低常规红细胞输注的频率和数量。”

在BELIEVE试验中，与安慰剂组相比，在第13-24周期间，接受Reblozyl®治疗的大部分患者都能实现红细胞输注量比基线减少33%以上（至少减少两个单位），达到了研究的主要终点。该研究还满足了所有关键性次要终点，与安慰剂相比，在第37-48周期间，有更多接受Reblozyl®治疗的患者实现红细胞输注量减少33%以上，在第13-24周或第37-48周期间，实现红细胞输注量减少50%以上。

与安慰剂组相比，Reblozyl®治疗组中超过5%的任何级别最常见不良事件（AEs）有：骨痛（19.7%对8.3%）、关节痛（19.3%对11.9%）、头晕（11.2%对4.6%）、高血压（8.1%对2.8%）和高尿酸血症（7.2%对0%）。与安慰剂组相比，接受Reblozyl®治疗的患者中出现3级以上因治疗引起的不良事件的比例更高（29.1%比15.6%）。与安慰剂相比，Reblozyl®最常见的3级以上AEs分别为贫血（3.1%对0%）、肝铁浓度升高（2.7%对0.9%）和高尿酸血症（2.7%对0%）。15.2%接受Reblozyl®治疗的患者和5.5%的接受安慰剂治疗的患者出现严重不良事件。

“我们非常自豪的是，《新英格兰医学杂志》刊登了两项关于Reblozyl®关键研究的数据，今年1月开始，先公布治疗骨髓增生异常综合征患者的MEDALIST试验结果” Acceleron公司总裁兼首席执行官Habib Dable说，“今天又公布了一组治疗β-地中海贫血患者的试验数据，我们相信，医生和患者将越来越关注这种潜在的，可以治疗两种高度未满足医疗需求的严重贫血的新疗法。”

2019年11月，BELIEVE结果支持美国食品和药物管理局(FDA)批准Reblozyl®用于治疗需要定期输注红细胞的成人β地中海贫血患者，该结果已在2018年12月第60届美国血液学会年会暨博览会上发表。BELIEVE长期分析报告已在2019年12月举行的第61届ASH年会上公布。

对需要立即纠正贫血的患者，Reblozyl®不能作为红细胞输注的替代品。

关于Reblozyl® (luspatercept-aamt)

Reblozyl®是一种在动物模型中可促进晚期红细胞成熟的红细胞成熟剂。Bristol Myers Squibb和Acceleron正联合开发Reblozyl®，作为全球合作的一部分。Reblozyl®目前在美国被批准用于治疗需要定期输注红细胞的成人β-地中海贫血患者。对于需要立即纠正贫血的患者，Reblozyl®不能作为红细胞输注的替代品。

在欧洲，Bristol-Myers Squibb治疗成人β-地中海贫血和MDS贫血的上市许可申请目前正在审查中。

外文：New England Journal of Medicine Publishes Results from Pivotal Phase 3 BELIEVE Trial of Reblozyl® (luspatercept-aamt) in Adult Patients With Beta Thalassemia