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投资3000万美元进行CMT2型的第二阶段试验测试
发布时间:2020/04/08

Regenacy Pharmaceuticals获得了3,000万美元,以帮助其主要候选药物ricolinostat进入2型CMT疾病以及糖尿病和化疗引起的周围神经病的二期研究。


资金来自A轮融资,这是初创公司需要筹集资金的地方。资金由CobroVentures和Taiwania Capital Management Corporation共同牵头,并由3E Bioventures Capital,Yonjin Capital,VIVA Biotech,TA YA VENTURE和其他未公开的私人投资者共同参与。


Regenacy总裁兼首席执行官SimonJones博士在新闻稿中说:“我们很幸运能够得到投资者的大力支持,与我们的使命相结合,以持久缓解糖尿病性周围神经病变的所有症状。”


周围神经系统是大脑与脊髓以及人体所有其他部位之间的交流的关键。周围神经在两个方向上发送信号,将感官信息(如冰冷的脚从四肢传递到大脑),也从大脑发送到身体的其余部分,例如告诉肌肉收缩的信号。


当这些神经受损时,患者会出现某种形式的周围神经病,并出现手,脚,手臂和腿部无力,麻木和疼痛等症状。


这些患者中最常见的问题之一是,将信息从周围神经的一端传输到另一端的微管网络不稳定。


该网络在周围神经系统的神经细胞中尤为重要,因为它们的轴突(或神经纤维)覆盖了很长的距离。但是它可能由于糖尿病,使用神经毒性化学治疗剂或由于基因突变而受到破坏,例如CMT 2型。


Ricolinostat旨在通过阻断组蛋白脱乙酰基酶6(HDAC6)的功能来恢复微管的正常转运功能。这种蛋白质可防止微管结构单元中的化学修饰,这是帮助它们建立稳定网络所需的。


对周围神经病的多种动物模型进行的临床前研究表明,蓖麻药可以恢复神经功能,扭转疼痛和麻木感。在CMT2的小鼠模型中,蓖麻抑菌剂增加了神经和肌肉细胞之间的通讯,并改善了运动和感觉神经冲动的传导。


后来涉及健康志愿者的1期(NCT02088398)和2期试验发现,与其他靶向多种HDAC蛋白的药物相比,该疗法安全且耐受性良好。


SimonJones说:“我们的临床前研究表明,选择性抑制HDAC6具有在多种周围神经病变中安全恢复神经功能的潜力,我们期待今年将我们的先导计划推进到2期研究中。”


这笔资金将首先支持糖尿病周围神经病变(正在开发蓖麻药的主要指征)的概念第二阶段试验(NCT03176472),该试验将测量450名接受过蓖麻药或安慰剂治疗4周的患者的疼痛强度变化。


该公司表示,Regenacy还计划将ricolinostat推进CMT2型和化疗引起的周围神经病的二期研究。


医学博士WilliamChin博士(哈佛医学院和Regenacy董事会成员)“对我来说,抑制HDAC6抑制该适应症的科学理由非常清楚,因为它具有通过调节神经元微管功能来扭转不同周围神经病变的症状并恢复神经纤维的巨大潜力。”