基因和细胞治疗完全整合的领导者Abeona治疗公司在前不久宣布，斯坦福大学医学中心的研究人员已经在关键三期VIITAL™试验一项用来评估EB-101的研究中治疗了首位患者。EB-101是该公司用于治疗隐性大疱性表皮松解症（recessivedystrophic epidermolysis bullosa，RDEB）的基因校正细胞疗法。

“在关键三期VIITAL™研究中，实现首位患者接受治疗是EB-101项目的重要成果。EB-101项目是目前最先进的RDEB基因治疗项目，”Abeona的首席执行官Joéo Siffert博士说，“这一成就证实，Abeona 可以在与其潜在的真实世界应用类似的研究环境中提供 EB-101。我们仍然相信，VIITAL™ 将复制一、二期试验的结果，表明 EB-101 治疗能够持续和持久地愈合伤口，并具有良好的安全性。”

VIITAL™ 三期研究是一个多中心的随机临床试验，以评估EB-101在多达15个RDEB患者身上总计大约30个超大慢性伤口部位的效果。主要研究终点是与同一患者未经治疗的伤口相比经治疗伤口的愈合情况。次要终点包括患者对疼痛的评估，以及其他患者自陈的结果。斯坦福大学医学中心的调查人员目前正在将符合条件的患者招募至VIITAL™ 研究中，并正在准备启动一个额外的临床站点。

Abeona 正在ElisaLinton 罕见疾病治疗中心为VIITAL™ 研究生产EB-101，该全功能基因和细胞治疗制造设施位于俄亥俄州克利夫兰市中心。占地26000 平方英尺的中心拥有制造AAV 基因疗法和 EB-101 细胞疗法的大规模的CGMP 能力，以及支持 CMC 工艺和分析开发的最先进的实验室。所有这些都由全面的质量体系进行验证和管理，并由经验丰富的员工监督。

关于EB-101

EB-101是一种处于临床研发后期的自体基因校正细胞疗法，用于治疗隐性大疱性表皮松解症（RDEB）。RDEB是一种罕见的结缔组织疾病，没有经批准的治疗。EB-101治疗包括利用基因转移将COL7A1基因输送到患者自身的皮肤细胞（角蛋白细胞和其祖细胞），并将其移植回患者体内，以实现正常的VII型胶原蛋白表达，促进伤口愈合。斯坦福大学评估EB-101所进行的一、二期a临床试验的数据显示，基因矫正细胞疗法为RDEB患者提供了持续2年以上至5年以上的持久的伤口愈合，包括影响大多数RDEB患者的最大、最具挑战性的伤口。在美国，Abeona的EB-101获得了再生医学高级疗法、突破性疗法和儿科罕见病资格认定，以及美国和欧盟授予的孤儿药资格认定。

关于隐性大疱性表皮松解症

隐性大疱性表皮松解症（RDEB）是一种罕见的结缔组织失调，其特征是严重的皮肤损伤，可引起疼痛，并可能导致影响患者寿命和生活质量全身并发症。RDEB患者的COL7A1基因有缺陷，使他们无法产生正常功能的VII型胶原蛋白，该蛋白是锚定皮肤的真皮和表皮层是必需的。RDEB目前没有经批准的治疗。

原文标题：Abeona Therapeutics Announces First Patient Treated in Pivotal Phase III Clinical Trial Evaluating EB-101 Gene Therapy for Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa