Cyclo治疗公司是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发以环糊精为基础的药物用于治疗C型尼曼匹克病（Niemann-Pick Disease Type C，NPC）和阿尔兹海默症。该公司前不久宣布，NPC 1期试验的安全审查委员已确定Trappsol®Cyclo™在治疗C型尼曼匹克病患者上具有可接受的安全性。委员会盲评了所有1期试验的安全数据， “1期研究旨在评估单剂量和多剂量静脉注射Trappsol® Cyclo™(HP-β-CD)的尼曼匹克症患者的药代动力学，以及评估给药对NPC疾病生物标志物的影响。” 2020年2月，该试验中最后一名患者接受了最后一次给药。该试验所有患者的年龄均在18岁及以上。

该公司总裁兼CEO N. Scott Fine先生表示：“该宣告对我们公司及所有利益相关者来说都是一个重要里程碑。安全审核委员会的审核结果和我们多年来对指定患者使用Trappsol® Cyclo™的检测结果一致。随着我们的第一个正式临床试验即将结束，我们很高兴地获悉安全审查委员会的调查结果，我们期待着在适当的时候与美国食品和药物管理局(FDA)和其他监管机构分享这一信息。”

C型尼曼匹克病是一种罕见的遗传疾病，全球每100,000个新生儿中就有一例患病。因为患者体内负责细胞内胆固醇处理的NPC1蛋白缺陷，影响到患者体内的所有细胞。NPC会引起大脑、肝脏、脾、肺及其他器官出现症状，并会导致患者早亡。美国目前没有批准治疗NPC 的药物，欧洲仅有一个批准的药物。

安全审核委员会主席Alan Boyd, MD教授表示：“对个体和累积的盲评安全性数据的表明，Trappsol®Cyclo™耐受性良好，未观察到严重的安全性信号。总体来看，静脉给药只会出现轻微、可预料的不良事件。”

该公司目前正在公示1期试验的数据。由于1期试验的所有参试者都接受了研究药物，所以安全审核委员会发布的这次结果至关重要。Cyclo治疗公司希望能够在2020年5月发布1期试验非盲评估的最新结果。

当前的研究数据，结合正在欧洲和以色列进行的对照1/2期研究将用于指导该公司3期全球关键性试验的设计。Cyclo 公司已于2020年2月与FDA会面，讨论了3期全球关键性试验的设计，并期望在2020年第二季度与EMA进行同样目的的会面。该公司先前已就与FDA关于3期研究设计会议的积极结果发布过新闻稿。

“我们非常感谢参与我们1期试验的患者和家庭, 还要感谢我们的首席研究员, CarolineHastings医生和Benny Liu医生,以及我们所有的支持伙伴,感谢她们的辛勤付出,使我们达到现在这一成绩,”Cyclo治疗公司首席科学官和医务高级副总裁Sharon Hrynkow, PhD表示，“没有这些人的共同努力，我们不可能与社会分享这些积极的消息。”

关于临床试验

本研究完成招募12名18岁及以上的C1型NPC患者。本研究为随机双盲研究，静脉注射给药Trappsol®Cyclo™。研究对象以1500 mg/kg或2500 mg/kg的剂量接受7剂该药物，并使用NPC严重程度评分工具和其他测试评估不良事件、给药后胆固醇代谢指标和症状变化。

该公司此前报告的初步数据表明，静脉给药Trappsol®Cyclo™具有良好的安全性;给药与清除细胞内胆固醇具有时间联系;也证明静脉给药后脑脊液中有该药的存在;结果显示，NPC患者中与神经退行性变相关的神经元特异性生物标志物tau减少。一旦数据被公示，就可以进行全面数据解释。

外文：Cyclo Therapeutics Inc. Announces Positive Safety Profile of Its Drug Trappsol® Cyclo™ in the Treatment of Niemann Pick Disease Type C