Timber是一家专注于罕见皮肤病治疗方法开发和商业化的私营生物制药公司，该公司前不久宣布，在达到TMB-001（外用异维甲酸）开发的临床里程碑后，该公司获得美国食品和药物管理局（FDA）孤儿产品开发办公室（OOPD）孤儿产品临床试验项目提供的第二批50万美元资助（总共150万美元）。

 “我们很高兴能在2018年首次获得资助后得到FDA第二批资助，这些资助是通过一项极具竞争力的计划获得的，以支持重要的临床研究，从而获得高度未满足需求的罕见疾病产品的监管部门批准。”Timber首席执行官John Koconis说，“我们相信这是一个明确信号，证明我们在TMB-001研发上取得的进展，我们期待能在临床研究的后期阶段取得进展。”

Timber正在开发的TMB-001用于治疗先天性鱼鳞病（congenital ichthyosis，CI），这是一种罕见会导致皮肤干燥、增厚和脱皮的遗传性角化疾病。在一项2a期研究中，用TMB-001治疗显示具有良好耐受性，但全身吸收异维甲酸的证据很少。在研究中有一个有利的疗效信号，即患者在8周后的鳞片缩小。该公司目前正在招募2b期研究CONTROL的患者，针对影响美国约8万人的中重度CI亚型。

FDA的孤儿产品临床试验资助计划旨在支持临床开发，用于目前没有治疗方法或推荐产品优于现有治疗方法的罕见疾病产品。2018年，除了医院和学术机构外，Timber是四家获得此项资助的生物制药公司之一。150万美元的总拨款是非稀释性的，支持2a期和第2b期研究，评估TMB-001在CI中的疗效。

外文：Timber Pharmaceuticals Announces Award of Second Tranche of FDA Orphan Products Clinical Trials Grant