Seneca生物制药公司是一家专注于开发治疗高未满足医疗需求疾病新疗法的临床阶段生物制药公司，该公司前不久宣布，其已于2020年3月10日与FDA的组织和高级疗法办公室举行了C型会议，讨论NSI-566（该公司领先的神经干细胞治疗候选药物）治疗肌萎缩侧索硬化（amyotrophiclateral sclerosis，ALS）患者的未来临床发展计划。根据讨论结果以及FDA的反馈，Seneca认为现有的1期和2期试验结果支持进入ALS的3期临床研究。

“这标志着我们离为患有这种毁灭性疾病的患者提供潜在有益疗法的目标又向前迈出了一大步，”Seneca首席医疗官David Recker博士说，“我们收到了FDA关于可接受的试验设计的重要指导，目前正在制定方案，以供进一步审查。”

“我们对讨论的结果感到非常高兴，”Seneca执行主席Ken Carter博士说，“我们期待着与FDA密切合作，最终确定这一毁灭性疾病3期试验的设计。”

NSI-566在美国已获得治疗ALS的孤儿药资格认定，孤儿药资格认定为投资者提供了各种激励措施，包括合格临床试验的税收抵免和扩展的市场独占权。

关于ALS

肌萎缩侧索硬化症是一种致命疾病，可导致进行性瘫痪，最终死于呼吸衰竭。ALS虽然很少见，但却是最常见的运动神经元疾病，美国每年约有6000例新病例被确诊。2018年，疾病控制和预防中心报告称，美国有16000至17000人患有ALS。

外文：Seneca Biopharma Announces Results of Meeting with FDA Regarding the Design of Phase 3 Trial for NSI-566 in ALS