新湖南客户端4月25日讯（记者 金原 通讯员 方舟 ）2020年3月11日，湖南省医疗保障局发出《关于将部分药品纳入我省医疗保险特殊药品使用管理范围的通知》，通知指出4月1日起，治疗戈谢病和庞贝病的药物均将纳入湖南省医保特药管理，至此，湖南新增31种药物纳入特药管理范围。4月24日上午湖南省8个戈谢病孩子在南华大学附属长沙中心医院注射进医保后的第一针药。

根据了解，在所有罕见病中，只有5%有治疗方法，仅1%有对症治疗的特效药，戈谢病就是其中的“幸运儿”。然而，每年几十甚至上百万元人民币的天价药费是绝大多数病友家庭无力承担的。

戈谢病的治疗药物费用昂贵，一支药2万多，对于子墨这个5岁的孩子，一个月要用六支，并且需终生用药，一年下来，治疗药物要花费一百多万。但有药就能维持健康，没药就面临着生命危险。从这个月开始这些孩子们的用药纳入湖南省医保特药管理。

据悉，今年3月，湖南省医保局制定印发了《关于将部分药品纳入我省医疗保险特殊药品使用管理范围的通知》（湘医保发〔2020〕8号），通过专家评审将31个药品新增纳入我省特药使用管理范围，其中包括戈谢病的特效治疗药物注射用伊米苷酶和庞贝氏病的特效治疗药物注射用阿糖苷酶α，切实解决了两种罕见病患者的用药保障问题，创新了罕见病保障的“湖南速度”，开启了罕见病保障的“湖南模式”。该政策，明确了两个药品可在定点特药药店和医疗机构门诊按规定使用，按70%的比例报销，个人药品费用负担，纳入大病保险基金支付范围，按大病保险政策规定支付。城乡居民年度内可报销费用将近45万元，经测算，这项政策出台后，基本上可以让戈谢病患者每月能够用上2支药，且个人自付负担较小，在确保生存的同时避免了因病致贫。

当天，湖南省医保局还为孩子们送上了童书《陪小树长大》系列绘本以及手绘小树，希望孩子们都可以像小树一样成长为参天大树。

在现场，罕见病患儿家属接受记者采访表示能够把戈谢病纳入医保，是戈谢病家庭期盼已久的事情。他们也再次感谢湖南省医疗保障局，以及湖南省遗传学会罕见病专业委员会的领导。

湖南省医疗保障局副局长孙兆泉在现场表示：下一步，我们将结合罕见病患者用药需求、医保筹资能力等因素，借鉴外省经验，优化湖南模式，建立完善罕见病用药保障机制，根据我省实际情况及基金保障水平，逐步解决罕见病患者的用药保障问题，让更多的罕见病患者用得上药、用得起药，让患者和家庭真切享受到医保改革的红利。