作为一种遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，血友病临床主要表现为关节、肌肉的创伤性或自发性出血。数据显示，按照血友病的发病率估算，中国的血友病人数超过10万。

近日，由北京血友之家罕见病关爱中心主办的“舒写未来乐享自由”血友病疾病公众教育活动启动。该中心携手中国医学科学院血液病医院血栓止血诊疗中心主任杨仁池、首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心副主任吴润晖组建首批血友关爱智囊团。中国首部《血友家庭指南》（第一版）以及专注于为中国血友病患者及其家庭提供身心全方位帮助的“舒乐橙市”虚拟社区也同步上线。专家强调，儿童期是血友病治疗的关键时期，应及早采取规范化预防治疗，提前干预有利于儿童的关节发育，减轻出血症状，减少致残率。

吴润晖说，血友病有两种常见类型，A型患者表现为凝血因子Ⅷ很少或没有，B型患者表现为凝血因子IX很少或没有。两类患者都有关节、肌肉和深部组织出血，胃肠道、泌尿道、中枢神经系统出血以及拔牙后出血不止等症状。儿童期是血友病治疗的黄金时期，标准预防治疗并不能使已有的关节病变逆转，但可以降低出血频率，延缓关节病变的进展并提高生活质量。

临床研究表明，12岁以下儿童患者中接受艾美赛珠单抗每周一次预防治疗58周后，年化出血率仅0.3%，零治疗出血率达77%，且无论患者年龄的大小以及体内是否存在抗体，随着治疗时间的不断延长，患者的治疗效果将明显改观，可以使99%以上的靶关节停止频繁出血，避免了关节病变和残疾的发生。但由于血友病的社会认知相对不足、药物可及性较低、现有治疗手段存在一定局限。

杨仁池说，希望通过汇集来自血友病患者及心理、康复等不同领域的医护人员，为血友病病友们提供从患者个人到整个家庭，从身体健康到心理关爱，从预防治疗到全程管理的一体化指导和全方位呵护。（金坷垃）