4月30日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）网站最新公示显示，葛兰素史克（GSK）公司已递交其重磅药belantamab mafodotin的临床试验申请，并获得CDE受理。该药已在2019年底向美国FDA递交了治疗复发难治性多发性骨髓瘤（MM）的上市申请。如果获批，belantamab mafodotin将成为FDA批准的首个靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的药物。它曾获得美国FDA授予的突破性疗法认定、优先审评资格，以及欧洲药品管理局的PRIME认定。

MM是一种由于骨髓中的浆细胞癌变造成的血液肿瘤。癌变的浆细胞在骨髓中不断增生，不但影响正常红细胞和白细胞的生成，而且会造成不正常的抗体在体内过度积累。患者通常会出现骨痛、恶心、食欲下降、经常感染和贫血等症状。虽然目前有化疗、糖皮质激素和靶向药物等多种方法控制MM，但是仍然有很多患者的肿瘤会对所有目前获批的疗法产生抗性。这些患者迫切需要使用创新机制来控制MM的疗法。

BCMA是近年来非常热门的靶点之一，它是一种跨膜糖蛋白，属于肿瘤坏死因子（TNF）受体超家族，又被称为TNFRSF17或CD269。这一蛋白的重要特点是它在所有MM细胞上高度表达，而且它不在其它正常组织中表达（除了浆细胞）。作为一款抗体偶联药物（ADC），belantamab mafodotin将人源化抗BCMA抗体与细胞毒性剂连接在一起，通过靶向BCMA将细胞毒性剂特异性送入MM细胞中起到杀伤癌细胞的作用。

在一项名为DREAMM-2的关键性2期临床试验中，belantamab mafodotin治疗接受过多种前期疗法的复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者获得了积极结果。研究显示，belantamab mafodotin 2.5mg/kg剂量组的总缓解率为31%（30/97），3.4mg/kg剂量组的ORR为34%（34/99），数据具有临床意义。在2.5mg/kg剂量组里病情缓解的30例患者中，18例患者病情获得了非常好的部分缓解或更好的缓解（≥VGPR），包括3例获得了严格完全缓解（sCR）。

中位随访6个月，中位缓解持续时间（DoR）尚未达到，总生存期（OS）也尚未达到。也就意味着患者在经belantamab mafodotin治疗起效后，起效时间可以持续6个月以上。该研究的详细结果同步发表在《柳叶刀肿瘤学》（The Lancet Oncology）杂志上，同时也支持GSK在2019年底递交了新药申请。

▲Belantamab mafodotin是GSK的一款潜在重磅疗法（图片来源：参考资料[2]）

Belantamab mafodotin也被称为GSK2857916，是GSK公司的重点研发项目之一。除了单药治疗，该公司还计划探索belantamab mafodotin与其他标准疗法或新型药物联用作为MM一线和二线疗法的疗效。

过去十年来，人们在治疗MM方面已经取得了重大进展，但对于复发/难治性患者仍具有未竟需求。此次GSK公司将belantamab mafodotin这款重磅药带入中国，也意味着有可能为中国MM患者带来有效治疗选择。我们预祝这款新药在中国的临床研究进展顺利，从而早日惠及患者。