近期，美国食品药品监督管理局（FDA）加速审批了Pemazyre（pemigatinib），使其成为首个获批用于某些类型经治疗的晚期胆管癌成年患者的疗法。

“这项批准表明，尽管我们正集中精力解决COVID-19疫情，但FDA仍致力于对癌症和其他严重疾病患者治疗方法相关重要工作的审查，” FDA肿瘤学卓越中心主任及FDA药物评估与研究中心肿瘤疾病办公室执行主任Richard Pazdur博士说， “我们认为在Pemazyre上观察到的疗效结果具有临床意义，对于肿瘤中存在成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）基因融合和其他重排的肿瘤患者的总体风险获益评估是有利的，尤其当我们考虑到这些患者在接受一线化疗后没有其他好的选择时。”

胆管是将消化液从肝脏运送至胆囊和小肠的细长管道，胆管癌即是在胆管中形成的罕见癌症。此次批准的适应症为局部晚期（当癌症在其起始器官外生长，但尚未扩散到身体远处）或已发生转移（当癌细胞扩散到身体其他部位）以及肿瘤中存在FGFR2基因融合或其他重排的胆管癌患者。

大多数胆管癌患者在诊断时即为晚期，这意味着该疾病无法通过手术治疗。对于这些患者，迄今仍无FDA获批疗法，联合多种化疗药物已成为标准的初始治疗方法。约9%至14%胆管癌患者的肿瘤中存在FGFR2基因融合。Pemazyre这种口服片剂通过阻止肿瘤细胞中的FGFR2来防止其生长和扩散。

Pemazyre的批准基于一项临床试验的结果，该试验招募了107位曾接受过治疗的局部晚期或发生转移且伴随FGFR2基因融合或重排的胆管癌患者。在临床试验期间，患者每天接受一次Pemazyre连续14天，然后停药7天，维持此21天的周期直到疾病进展或患者出现不可接受的副作用。为了评估Pemazyre在试验期间的疗效，患者每八周接受一次扫描。该试验使用已建立的标准来衡量有多少患者在治疗期间经历了肿瘤的全部或部分缩小（总体缓解率）。结果表明总体缓解率为36%，其中2.8%的患者出现完全缓解，33%的患者为部分缓解。在有反应的38例患者中，24例（63%）患者缓解持续了6个月或更长时间，7例（18%）患者缓解持续了12个月或更长时间。

在接受Pemazyre的患者中，高达20%的患者出现了不良反应，最常见的是高磷酸盐血症和低磷酸盐血症（电解质紊乱），斑秃（斑点秃发），腹泻，甲毒性，乏力，消化不良（味觉异常），恶心，便秘，口腔炎（口腔内疼痛或发炎），眼干，口干，食欲下降，呕吐，关节痛，腹痛，背痛和皮肤干燥。眼毒性也是Pemazyre的风险。

FDA已授予Pemazyre优先审评和突破性疗法资格认定，即当初步的临床证据表明某一药物相对于现有的治疗方法有实质性改善时，FDA会授予该申请优先审评和突破性疗法资格认定，可加快治疗严重疾病的药物的开发和审查。Pemazyre还获得了孤儿药资格认定，该资格认定提供了协助和鼓励罕见病药物开发的激励措施。作为加速获批的条件，申办者需要在批准后完成并提交一项能够证明无进展生存期或总体生存期改善的随机对照试验的结果。

Incyte 公司的Pemazyre获FDA批准。

外文：FDA Approves First Targeted Treatment for Patients with Cholangiocarcinoma, a Cancer of Bile Ducts