Regeneron制药公司宣布，其已在前不久召开的美国心脏病学会年度科学会议暨世界心脏病学大会上公布最新evinacumab的3期临床结果。Evinacumab是一种试验性的全人源单克隆抗体，在患有纯合子家族性高胆固醇血症（homozygous familial hypercholesterolemia，HoFH）的患者中，它可以结合并阻断血管生成素样3（ANGPTL3）。此前，Regeneron已于2019年8月公布了该试验的积极结果。

HoFH是一种遗传性疾病，患者的“坏胆固醇”（也称为低密度脂蛋白胆固醇或LDL-C）水平严重升高，并且常伴有早期的动脉粥样硬化病变，部分患者在青少年时期就遭受心脏病发作困扰。大多数HoFH患者对标准降脂疗法（包括他汀类药物和PCSK9抑制剂，主要通过诱导LDL受体功能发挥作用）的反应较差（或无反应），因此该病患者存在高度未满足医疗需求。Evinacumab的作用机制与其他降脂疗法不同，可增加HoFH患者降低LDL-C的可能性。基因研究显示ANGPTL3的降低与LDL-C水平降低以及患冠状动脉疾病的风险显着降低有关。

在该3期试验中，与仅接受其他降脂治疗的安慰剂组相比，在24周时，增加使用evinacumab降脂疗法的患者的LDL-C较基线降低了49％，达到试验的主要终点（p <0.0001）。evinacumab组几乎所有（95％）患者都接受他汀类药物，79％患者使用了PCSK9（前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/ kexin 9型）抑制剂。这些患者入组时尽管已在接受其它降脂疗法，但平均LDL-C水平仍高达260 mg / dL，而接受evinacumab治疗后，患者中近一半的LDL-C降至100 mg / dL以下（名义p= 0.0203）。

“作为一名医生，看到HoFH患者想尽办法仍无法降低可能危及生命的LDL-C水平，我感到十分心痛，”南非Witwatersrand大学的首席研究员，教授兼内分泌与代谢系主任Derick J. Raal博士说， “该试验中，首次观察到接受evinacumab治疗的HoFH患者的LDL-C降低至以前无法达到的水平，其中近一半患者达到 “正常”LDL-C范围。”

“尽管医学不断地进步，但心血管疾病仍然是全世界男女死亡的第一大原因。Regeneron公司致力于为那些有重大未满足需求的人们（包括患有HoFH的人们）开发药物，我们感谢参与我们试验的患者和医生”，Regeneron共同创始人，总裁兼首席科学官George D. Yancopoulos博士说，“我们在基因研究和生物学上的投资使我们能够找到针对疾病的全新方法。Evinacuma是首个与其它HoFH药物完全不同的抗体，它证明了基于基因的研究能彻底改变患者治疗方法的巨大潜力。”

Regeneron公司还同时分享了另一个最新的3期试验的结果，证明Praluent®（alirocumab）对HoFH患者的疗效。该试验达到了其主要终点，与安慰剂相比，接受Praluent®治疗的患者在第12周时，其LDL-C降低了三分之一以上（p <0.0001）。此外，进入试验的患者尽管在接受其他降脂治疗和/或血浆析离术治疗，但平均LDL-C水平仍为295 mg / dL，接受Praluent®治疗后，有超过四分之一的患者的LDL-C降低了至少一半（p = 0.0017）。试验中未发现安全问题。Praluent®用于HoFH患者目前仍是研究性的，其安全性和有效性尚未得到任何监管机构的评估。

原文标题：Regeneron Announces American College of Cardiology Presentation of Positive Phase 3 Evinacumab Results in Patients with Severe Inherited Form of High Cholesterol