中外（Chugai）制药公司前不久宣布，satralizumab全球三期临床研究SAkuraStar的结果已于当地时间4月22日在《柳叶刀神经病学》上发表。Satralizumab是一种正在开发中的抗IL6受体人源化循环抗体，用于治疗视神经脊髓炎谱系障碍（neuromyelitis optica spectrum disorder，NMOSD）。3期研究检验了satralizumab单一治疗成人NMOSD的有效性和安全性。

 “在先前联合治疗研究之后，satralizumab单一治疗研究强调了IL-6抑制在治疗NMOSD中的重要作用。”中外公司总裁兼首席运营官Osamu Okuda博士说，“我们正与罗氏公司合作，争取在今年获得全球监管机构的批准，以便能尽快将satralizumab作为一种新的治疗选择带给患者。”

在SAkuraStar研究中，satralizumab显著降低了总人群55%的复发风险（危险比=0.45[95%可信区间：0.23-0.89]，p=0.018[分层对数秩检验]），代表真实世界中所有NMOSD患者（包括AQP4-IgG血清阳性和血清阴性患者），在双盲期达到首次方案定义的复发时间的主要终点。重要的是，接受Satralizumab治疗的患者在第48、96和144周时无复发患者比例分别为76.1%、72.1%和62.8%，而安慰剂组无复发患者比例分别为61.9%、51.2%和34.1%。在预先指定的复发时间亚组分析中，AQP4-IgG血清阳性患者satralizumab与安慰剂的危险比为0.26（N=64，95%可信区间：0.11-0.63）。satralizumab组和安慰剂组的严重不良事件比例相似。satralizumab组最常见的不良反应是尿路感染和上呼吸道感染。

关于视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）

NMOSD是一种中枢神经系统的自身免疫性疾病，其特征是视神经和脊髓的炎性损伤，并且由于永久性神经系统疾病，而导致生活质量持续显著下降，NMOSD患者经常遭受反复发作，导致神经损伤积累和残疾。症状可能包括视力障碍、运动障碍和生活质量下降。在某些情况下，NMOSD的发作会导致死亡。至少三分之二的NMOSD患者检测到致病性水通道蛋白-4抗体（AQP4-IgG）的存在。已知AQP4-IgG靶向并损伤一种称为星形胶质细胞的特定中枢神经细胞，导致视神经、脊髓和大脑的炎症性脱髓鞘损伤。炎性细胞因子IL-6成为NMOSD发病机理中的重要因素。

关于satralizumab

Satralizumab是中外公司发明的一种抗IL-6受体循环抗体。该药有望通过抑制与病理学密切相关的IL-6信号转导来预防NMOSD的复发。在NMO和NMOSD患者的两项全球3期临床研究中，satralizumab作为基线免疫抑制剂治疗的附加治疗或作为单一治疗达到主要终点。这些研究是针对这种罕见疾病进行的最大临床试验项目之一。Satralizumab在日本被授予治疗NMO和NMOSD的孤儿药资格认定，在欧洲和美国也被授予为治疗同一疾病组的孤儿药资格认定。此外，它在2018年12月被美国食品和药物管理局授予突破性治疗资格认定。EMA和FDA已于2019年受理其申请并审查。日本的监管申请也于2019年提交。

外文：Positive Results from the Second Phase III SAkuraStar Study for Chugai’s Satralizumab in Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD) Published in The Lancet Neurology