久保田视觉公司是一家临床阶段眼科公司，是久保田制药控股有限公司的全资子公司，该公司前不久宣布其已经完成正在进行中的3期临床试验受试者招募，该试验是研究emixustat hydrochloride (“emixustat”)治疗继发于Stargardt病的黄斑萎缩患者的疗效。

该研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床研究，受试者被随机分配接受10mg emixustat或安慰剂（2:1比例），每天一次，持续24个月。目标受试者总数为162名；然而，由于患者对该研究的浓厚兴趣，所以共有194名受试者在全球11个国家的29个地点参与该研究。本研究的主要目的是确定与安慰剂相比，emixustat是否降低Stargardt病患者黄斑萎缩进展的速率。次要目标包括评估视觉功能参数的变化，如BCVA（最佳矫正视力）字母评分和阅读速度。

久保田视觉公司董事长、总裁兼首席执行官Ryo Kubota博士说：“Stargardt病是一种罕见的疾病，存在未满足的医疗需求，许多制药公司，包括大型制药公司，都在致力于罕见疾病的药物开发。”Kubota博士继续说，“我们相信这项临床试验为加速罕见病治疗的发展增加了价值。我们非常感谢所有参与这项研究的人，包括患者、他们的家人和朋友、医生和工作人员。”

FDA（美国食品药品管理局）和欧洲药品管理局（EMA）已授予emixustat治疗Stargardt病孤儿药资格认定。

关于Stargardt病

Stargardt病是一种直接影响眼部视网膜的罕见遗传病，通常会导致患儿出现缓慢、进行性视力丧失。该病可能也被称为Stargardt黄斑营养不良或青少年黄斑变性，全球每8000-10000人中会有一人遭受该病影响。该病最常见的形式由ABCA4基因突变引发，该突变会造成毒性维生素A副产品（主要是A2E）在视网膜上积聚，导致光感受器和视力逐渐退化。Stargardt病症状通常在儿童或青少年期出现，但在某些情况下，视力损伤或失明可能晚些时候才会被发现。

美国、欧洲和日本的Stargardt病患者总数不超过150000人，因而被认为是一种罕见病。目前尚无能够减缓该病进展的疗法，患者存在重大的未满足医疗需求。

外文：Kubota Vision Completes Enrollment in the Emixustat Phase 3 Clinical Trial in Patients with Stargardt Disease