Proteostasis Therapeutics（简称PTI）是一家致力于发现和开发治疗囊性纤维化(cystic fibrosis ，CF)突破性疗法的临床阶段生物制药公司，该公司前不久宣布，其已收到荷兰药物评估委员会(MEB)关于治疗CF患者的CHOICES计划的科学建议。MEB是荷兰负责评估、监督和促进合理用药的监管机构。CHOICES计划是针对CF的首个个性化医学研究，它将在一个体外研究中测试PTI的药物组合，然后再通过一个临床试验，来评估类器官测定的可预测性，以获得临床效益。

在会议上，该公司和MEB讨论了PTI在荷兰和整个欧洲关于dirocaftor, posenacaftorh, nesolicaftor三联疗法的发展计划。MEB表示支持PTI的个性化医疗方法，以及向目前没有治疗方案的患者提供有效药物的目标。MEB还支持在更常见的基因型（包括F508del纯合子和杂合子患者）中扩展公司的个性化医疗方法。

“我们对与荷兰监管机构的会面结果感到很兴奋，我们正在罕见基因型患者中推进我们专利三联疗法的临床开发，而荷兰监管机构为我们提供了科学建议，”Proteostasis的总裁兼首席执行官Meenu Chhabra说，“这次会议标志着dirocaftor, posenacaftorh, nesolicaftor三联疗法在整个欧洲的开发和监管批准道路上又迈出了重要的一步”。

除了来自MEB的积极科学建议外，PTI还从临床试验网络(CTN)获得了HIT-CF-CHOICES协议的高战略适应度评分。CHOICES协议是由CF医学专家、经验丰富的研究协调员、统计学家和涉及多个领域经过培训的患者审查员来评估和评分的，其在“符合ECFS战略优先”领域获得了最高评级。欧洲囊性纤维化协会成立了一个临床试验网络(ECFS-CTN)，以加强17个国家58个参与地点的临床研究。参与地点只进行那些依据ECFS-CTN协议审查过程来审查和认可的CF试验。

外文：Proteostasis Therapeutics Announces Completion of Scientific Advice Meting with the Dutch Medicines Evaluation Board