受益于国内药审改革对罕见病药物的重视，又有新药上市。

5月18日，梯瓦医药信息咨询（上海）有限公司宣布旗下创新药物氘代丁苯那嗪片获批上市，获批用于治疗与亨廷顿病（HD）有关的舞蹈病及成人迟发性运动障碍（TD）。中国是美国之后全球第二个批准该药物的国家。

该药物进入了临床急需境外新药名单（第一批），优先审评审批通道，在4个月内完成获批。

2017年4月氘代丁苯那嗪片获得美国FDA批准，是FDA首次批准的氘代产品，也是针对与亨廷顿病有关的舞蹈病的历史上第二个药物。

患者通常在出现症状后 13～15 年死亡

亨廷顿病是一种遗传性疾病，病初常仅表现为偶发的不自主抽搐或痉挛，随着疾病进展，不自主运动（舞蹈症和手足徐动症）、精神功能退化越来越明显，直至死亡。

亨廷顿病发病率略低于万分之一，两性发病相等。亨廷顿病为显性遗传病。因此，患者子女的发病几率为50%（显性基因）。亨廷顿病起病隐匿，多于35～40岁发病，但也有成年前期发病者。

其症状包括与调整与协调运动相关的脑组织变性；运动变慢且不协调，脑功能退化，包括自我控制能力、记忆功能。亨廷顿病早期，不自主异常运动常与有目的的运动掺杂在一起，因而异常运动不易引起注意。但是，随着病程进展，不自主运动越来越明显。患者步态轻快或夸张地充满自信与活力，像个木偶。患者常常做怪相、忽然晃动肢体、不断眨眼。各种运动逐渐变得缓慢、不协调。最终，全身受累，使行走、静坐、进食、说话、穿衣都变得极其困难。

精神症状常在异常运动出现之前就已出现，或与异常运动同时出现。这些变化最初表现隐匿。患者可能逐渐表现为暴躁和易激惹，可能对日常活动失去兴趣，可能不能控制冲动、易怒、表现沮丧或混乱。随着病程进展，患者可出现行为不负责任，漫无目的地游荡。若干年后，患者完全丧失记忆和理性思维能力。还可出现严重抑郁和自杀倾向。

晚期患者出现严重痴呆，卧病在床。需要全职辅助或疗养院护理。

诊断依据为症状、家族史、脑部影像学检查、基因检测等。由于症状隐匿，亨廷顿病早期很难诊断。根据其症状和家族史，应怀疑此病。患者应该告诉医生亲戚中是否有精神问题者，或是否有被诊断为神经系统疾病或精神疾病者（如帕金森病或精神分裂症），因为这些患者很可能是未被诊断的亨廷顿病患者。

计算机断层扫描（CT）或磁共振成像（MRI）检查可寻找到亨廷顿病时基底节及其他常见受累脑区变性的征象并以此排除其他疾病。

相关药物有助于减轻症状，但病程呈进行性进展，最终导致死亡。一旦诊断明确，应尽快要求亨廷顿病患者确定预先指示，明确在其生命终末期他们希望得到的医疗护理（ 事前申明）。

亨廷顿病目前尚无有效治疗。但某些药物有助于缓解症状，包括抗精神病药物（如氯丙嗪、氟哌啶醇、利培酮和奥氮平）和可减少多巴胺量的药物（如丁苯那嗪和抗高血压药利血平）。抗忧郁药常用于治疗抑郁。

氘代丁苯那嗪片获批用于治疗与亨廷顿病有关的舞蹈病，是基于一项90名患有明显亨廷顿病相关的舞蹈病患者参与的随机、双盲、安慰剂对照、多中心试验，主要临床评价指标为舞蹈病症状最高总评分。研究结果表明氘代丁苯那嗪组平均TMC评分改善幅度为4.4（安慰剂组1.9，P＜0.0001）。根据患者整体印象变化量表，氘代丁苯那嗪组治疗成功率为51%（安慰剂组20%，P=0.002）；根据临床疗效总评量表，氘代丁苯那嗪组治疗成功率为42%（安慰剂组13%，P=0.002）。另外，在开始治疗的患者中神经精神事件的发生率较低。

获批用于治疗成人迟发性运动障碍，是基于两项III期随机，双盲，安慰剂对照，平行组研究的结果。

仿制药巨头的新希望？

梯瓦是全球仿制药巨头，总部位于以色列。号称全世界最大的“药柜”，因其拥有超过1800个分子化合物，35000个产品。梯瓦为美国提供了大量的仿制药产品，平均每7个处方就会用到1个梯瓦公司的产品。此次获批的氘代丁苯那嗪是第一款由梯瓦创新研发的原研药品。

2019年梯瓦营收169亿美元，由于仿制药业务加剧，同比下滑8%。2020年一季度营收43.57亿美元，同比增长5%。毛利润为20.63亿美元，较2019年第一季度增长11％。梯瓦特别提及毛利润占收入的百分比增加主要是由于部门的盈利能力提高，主要是由于来自氘代丁苯那嗪（AUSTEDO）在多个市场的组合推动。AUSTEDO在2020年第一季度在北美市场的收入增长了64％，达到1.22亿美元。

美国处方药查询网站goodrx.com显示，在没有其他优惠的情况下，AUSTEDO平均售价为8365.46美元/12毫克/60片。在不同渠道优惠情况下，价格约为6000美元。

由于新型冠状病毒大流行带动了对易储存药品的需求，Teva在欧洲的非专利和非处方产品销售额第一季度估计增长了1亿美元。Teva的欧盟仿制药产品组合在该季度的收入同比增长12％，达到10.32亿美元。北美仿制药产品组合为9.52亿美元，同比下降1％。根据IQVIA的数据，梯瓦称其在2020年第一季度，“我们在处方总量和新处方总量上在美国仿制药市场上处于领先水平，大约有3.89亿张处方总量，占美国仿制药总量的10.4%。”

梯瓦首席执行官Kare Schultz说，在疫情蔓延情况下，梯瓦制药尚未看到其仿制药业务遭受重大打击，因为其多元化的供应链并不完全依赖于中国和印度生产的活性药物成分和原料。

但梯瓦在中国的业务在刚刚起步。2018年12月，注射用盐酸苯达莫司汀获得国家药品监督管理局批准，2019年在中国上市。该药物由梯瓦公司在中国的分支机构注册，适用于治疗在利妥昔单抗或含利妥昔单抗方案治疗过程中或者治疗后病情进展的惰性B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）。