Amylyx Pharmaceuticals是一家专注于为肌萎缩侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis，ALS）和其他神经退行性疾病开发新疗法的制药公司。该公司近日宣布：欧洲药物管理局(EMA)孤儿医药产品委员会(COMP)建议授予AMX0035治疗ALS的孤儿药资格认定。AMX0035是一种首创的研究性疾病修饰疗法，旨在减少神经元的死亡和功能障碍。

EMA孤儿药资格认定能够为促进药物开发提供监管和财务激励，所授予的是用于治疗、预防或诊断欧盟患病率不高于5/10000的致命或慢性衰弱性疾病的疗法。在产品开发阶段，该资格认定能够为制药公司提供来自EMA的方案辅助和科学建议，减少相关费用，得到集中式上市许可。而产品一旦获批上市，则将获得10年的市场独占权。

Amylyx公司共同首席执行官、董事长兼共同创始人Joshua Cohen说：“全世界ALS患者都需要新的治疗方法。我们对今天的新闻感到兴奋，并期待与EMA就AMX0035的下一步开发工作进行合作。”

2019年底，Amylyx公司宣布，AMX0035治疗ALS患者的CENTAUR临床试验达到主要终点。ALSFRS-R测量表明，与安慰剂组患者相比，接受AMX0035治疗的患者显示出统计上显著的、更长时间的功能保留。Amylyx公司正致力于尽快将这些结果发表在医学期刊上。

CENTAUR是一项为期6个月的2期、平行组、随机、双盲、安慰剂对照临床试验，主要目的是针对137名ALS患者评估AMX0035治疗的安全性和耐受性，以及对疾病进展的影响。在完成24周的治疗后，所有患者均有资格进入非盲扩展研究继续接受AMX0035治疗。

AMX0035的非盲扩展研究(CENTAUR-OLE)仍在进行中。Amylyx公司随后将公布该研究的中期数据。

关于AMX0035

AMX0035是一种由牛磺熊去氧胆酸（TUDCA）和苯丁酸钠（PB）两种小分子组成的专有联合疗法。TUDCA和PB在几种ALS细胞和动物模型中均表现出良好的疗效，在ALS临床试验的单独测试中也分别显示出安全性、耐受性和初步有效性信号。在临床前试验中，Amylyx公司证明这两种化合物在预防神经细胞死亡和变性退化方面有协同作用。

外文：European Medicines Agency Grants Orphan Drug Designation to Amylyx Pharmaceuticals’ AMX0035 for the Treatment of Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS)