Recordati公司近期宣布ISTURISA（osilodrostat）在美国全面上市销售。ISTURISA于2020年3月6日获美国食品和药物管理局（FDA）批准，用于治疗成年库欣病（Cushing’s disease）患者，这些患者无法接受垂体手术，或者在接受垂体手术后仍患病。ISTURISA是首个也是唯一一个被FDA批准的11β-羟化酶抑制剂，证实可使绝大部分成年患者皮质醇水平正常化，并具有可控的安全性。

ISTURISA仅能通过R.A.R.E.™ （Recordati、准入、资源和参与）患者支持计划获得，这是由Recordati与Anovo合作创建的一项计划，Anovo是一家专门为患有罕见和慢性疾病患者提供服务的专业药房。除履行处方外，R.A.R.E患者支持计划还将提供保险福利调查、教育支持、合格患者获得经济援助的资源以及旨在帮助患者获得治疗的其他服务。

“ISTURISA扩大了库欣病的治疗选择，有助于解决受这种罕见且危及生命疾病影响患者的尚未满足重要需求。” 密歇根大学医学院Richard J.Auchus博士说。“ISTURISA机制上是抑制皮质醇合成途径的最后一步。控制皮质醇的产生是帮助患者控制库欣病的一个重要策略，对降低高皮质醇症相关共病风险可能至关重要。”

FDA的批准是基于包括LINC-3研究在内的3期临床计划的数据，该研究达到其主要终点，即在8周随机停药期（第34周）结束时接受ISTURISA治疗的患者维持正常平均尿游离皮质醇（mUFC）的比例显著高于接受安慰剂治疗的患者（86%对29%）。20%以上的患者出现与ISTURISA相关的药物不良反应，包括肾上腺功能不全、疲劳、恶心、头痛和水肿。ISTURISA有1毫克、5毫克和10毫克片剂可供选择，从而使临床医生能够更灵活地根据每个患者的独特需要进行个体化给药。

关于库欣病

库欣病是由于垂体肿瘤释放过多的促肾上腺皮质激素，导致肾上腺产生过量的皮质醇。这是一种罕见且严重的疾病，每年约有百万分之一至二的人患病。库欣病最常见于20至50岁的成年人，女性发病率是男性的三倍。它可能表现为体重增加、中心性肥胖、圆脸、满脸通红、严重疲劳和虚弱、妊辰纹、高血压、抑郁和焦虑。库欣氏病死亡率高达健康人群的四倍。

外文：RECORDATI RARE DISEASES INC. ANNOUNCES AVAILABILITY OF ISTURISA® (OSILODROSTAT) IN THE UNITED STATES