Mezzion制药公司前不久宣布，其3期FUEL试验数据分析显示，对于重要的疗效终点（心肌功能指数），获得显著的积极结果。

心肌功能指数（MPI）是通过聚焦超声心动图确定的心室收缩和舒张功能的量度。 MPI的变化由多普勒评估单个功能性心室的流入和流出的速度确定。通过MPI测量得知，与在同一时间段服用安慰剂的受试者相比，接受udenafil治疗的受试者的心室功能有显著改善（p = 0.028）。

Sejong医院的FUEL试验研究员Seong Ho Kim博士说：“这一重要发现表明，udenafil在改善或维持Fontan患者的心室功能方面可提供重要的益处。”

首尔大学医院FUEL试验的首席研究员Gi Beom Kim教授进一步指出：“除了运动能力的改善外，这种对心室功能的显着积极影响还表明，目前还没有获批准的药物治疗这些患者情况下，udenafil将成为先天性单心室心脏病（congenital single ventricle heartdisease，SVHD）的有益新药物疗法。”

由udenafil疗法得到的积极MPI结果连同先前发表的数据表明，在SVHD患者中，通过在通气无氧阈下的耗氧量(VAT时的VO2)、在VAT时的工作效率和在VAT时的二氧化碳通气当量(VE/VCO2)的测量，Udenafil治疗在运动能力有统计上的显著改善。Udenafil的这些成就将成为Mezzio短期内向FDA提交新药申请的临床基础。由于undenafil被授予孤儿药资格认定，所以Mezzion期待FDA能优先审评该NDA。

Mezzion制药公司已提交美国和PCT专利申请，涵盖了接受udenafil治疗SVHD患者MPI改善。 Mezzion此前已经提交了专利保护申请，包括服用udenafil的SVHD患者在通气无氧阈（VAT时的VO2）、VAT时的工作速率和VAT时二氧化碳的通气当量（VE/VCO2）所测量的运动能力在统计学上的显著改善。这一新的MPI专利申请是Mezzion 制药公司获得的一系列全球专利系列和专利申请中新的一员，这些专利代表udenafil治疗SVHD患者的重要改进。

FUEL试验是一项对400位具有单一功能心室的男性和女性青少年的研究，这些青少年以前曾接受过Fontan外科手术治疗。研究参与者来自美国，加拿大和韩国的总共30个儿科心脏网络（PHN）和辅助站点。 PHN由美国国立卫生研究院下属的国家心脏，肺和血液研究所资助。

除了这项FUEL试验外，Mezzion还在进行PHN支持的FALD研究。 FALD研究旨在测量udenafil影响Fontan相关肝病影响的能力，该病在所有具有Fontan生理学的SVHD受试者中普遍存在。

外文：https://www.prnewswire.com/news-releases/mezzion-pharmas-new-orphan-drug-udenafil-improved-ventricular-function-measured-by-myocardial-performance-index-mpi-in-adolescents-with-congenital-single-ventricle-heart-disease-svhd--further-results-from-the-pivotal-400-sub-301061211.html