Orphayzme 是一家率先将热休克蛋白反应用于神经退行性罕见病治疗的生物制药公司，该公司前不久宣布，FDA授予其Arimoclomo治疗肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS）快速通道资格认定。 

2019年7月，Orphazyme 公司宣布他们已提前完成了评估Arimoclomol治疗ALS疗效的3期临床试验的招募。Orphazyme 公司预计在2021年上半年公布其3期临床试验的结果。

 Arimoclomol还获得用于治疗尼曼匹克并C型（NPC)和散发性包涵体肌炎（sIBM)的FDA快速通道资格认定。 

FDA快速通道资格认定旨在加快研究性药物审评，以促进治疗严重或危及生命疾病的药物的开发和解决未满足医疗需求。快速通道资格认定意味着药物达到一定标准后，有资格获得加速审批和优先审评，以及滚动审评，这意味着公司可以提交其生物制品许可申请(BLA) 和新药上市申请(NDA) 已完成的部分供FDA审评，而不需要等到所有申请文档都完成后再一起提交进行审评。 

“Orphazyme将继续推进Arimoclomol在治疗神经退化疾病中的研究。我们很高兴公司获得了快速通道资格认证”，CytRx公司董事长兼CEO, Steven A. Kriegsman说道。 

关于肌萎缩侧索硬化症(ALS)

肌萎缩侧索硬化症(ALS)，是一种罕见的\快速进行性致死型神经肌肉疾病。患者的生存期一般在2到5年之间。这种疾病攻击负责控制肌肉的神经元，致使骨骼肌瘫痪，最终影响呼吸，说话和吞咽。神经元致损原因包括蛋白质错误折叠和聚集。到目前为止，Arimoclomol 已经在2个ALS的2期试验，1个阵发性ALS剂量范围试验和1个由SOD1突变导致的ALS的试验中进行了测试。在美国和欧洲大约有5万ALS患者。 

关于Arimoclomol

Arimoclomol是一种研究性候选药物，可增加热休克蛋白(HSPs)的产生。热休克蛋白 (HSPs)可以挽救有缺陷的折叠蛋白，清扫蛋白质聚集和改善溶酶体的功能。Arimoclomol以口服形式给药，可透过血脑屏障。它已经在7个1期临床试验和3个2期临床试验中被研究。Arimoclomol正在Orphazyme进行治疗尼曼匹克症C型（NPC)，戈谢病，发性包涵体肌炎(sIBM）和肌萎缩侧索硬化(ALS)的临床开发中。 

外文： ORPHAZYME'S ARIMOCLOMOL RECEIVES US FAST TRACK DESIGNATION IN AMYOTROPHIC LATERAL SCLEROSIS