武田制药有限公司于近日宣布欧洲药品监管局（EMA）人用药品委员会（CHMP）就其II类变更监管应用给予肯定意见、建议批准预填充注射器形式的TAKHZYRO® (lanadelumab)。TAKHZYRO是一种已在欧洲批准的皮下注射处方药物，用于日常预防12岁及以上遗传性血管性水肿（hereditary angioedema, HAE）患者的复发性发作。HAE 是一种罕见的遗传性疾病，可导致身体各个部位（包括腹部、面部、脚、生殖器、手和喉咙）反复发生水肿。

“我们的目标是在涉及HAE所有领域的不断创新，“武田制药HAE全球产品战略主管Isabel Kalofonos说，“这一肯定意见标志着我们朝着改善TAKHZYRO用药体验又迈出了重要的一步。我们期待今年晚些时候，能将预填充注射器引入欧洲的 HAE社群，并在未来几个月内继续推进将之扩展到其他地区的计划。“

TAKHZYRO于2018年11月获得欧洲批准是基于III期HELP（遗传性血管性水肿长期预防）研究的结果，该研究表明接受TAKHZYRO治疗的患者每月平均HAE发作次数相对接受安慰剂的患者的减少。TAKHZYRO目前以300毫克注射用溶液的小瓶形式提供。预填充注射器是新一代完全组装好的形式，其需要的准备步骤比当前的TAKHZYRO小瓶注射更少，同时还减少了供应和浪费。

EMA上市许可条款的II类变更适用于具有某些变化（如给药方法）的药品，但不涉及对药物活性成分的改变。CHMP意见表示欧盟委员会（EC）将在12个月内采纳该意见。根据II类变更的条款，武田制药可以在今年晚些时候开始在欧洲推出TAKHZYRO预填充注射器。

其他国家对预填充注射器监管申请正在审查中或计划在2020及以后提交。

关于遗传性血管性水肿

遗传性血管性水肿（Hereditary angioedema, HAE）是一种罕见的遗传性疾病，可导致身体各个部位（包括腹部、面部、脚、生殖器、手和喉咙）反复发生水肿。这些肿胀可能是令人衰弱和痛苦的。阻塞呼吸道的发作可能导致窒息并危及生命。全球约50000人中的就有1 人患病。目前对于HAE通常是认识不足、诊断不足和治疗不足。

关于TAKHZYRO® (lanadelumab)

TAKHZYRO (lanadelumab)是一种能特异性结合并减少血浆中的激肽释放酶活性全人类单克隆抗体。TAKHZYRO通过重组DNA技术在中国仓鼠卵巢（CHO）细胞中生产出来。

TAKHZYRO为皮下给药配制，在HAE患者中半衰期约两周。理论上，患者或护理人员只有经过专业医护人员的培训后，方可进行TAKHZYRO给药。

外文：Takeda Receives Positive CHMPOpinion for Pre-filled Syringe Presentation of TAKHZYRO® (lanadelumab)for use as a Preventive Treatment for Hereditary Angioedema Attacks